Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.
Tijdens de (web)conferentiedag in het LUMC kregen de aanwezigen van dr. Maartje Huijbers uitleg over haar onderzoek naar antistoffen en een mogelijk nieuw medicijn voor myasthenia gravis en congenitale myasthenie dat hieruit voortkomt.
Het onderzoek van dr. Huijbers gaat vooral over de MuSK-myasthenia gravis. Daarin worden er antistoffen gemaakt tegen het eiwit MuSK op de zenuw-spierovergang. Die antistoffen zijn van het IgG4 type en dat is een bijzondere antistof.
Antistoffen zijn enerzijds een beschermingsmechanisme van ons lichaam, maar kunnen ook ziekten veroorzaken. Er zijn 4 typen IgG antistoffen. IgG1-3 zijn vrij agressieve antistoffen, zij pakken hun target met twee armen beet EN zij zijn goed in staat het immuunsysteem te activeren en ontstekingen te veroorzaken. Een beetje zoals deze wereldleiders. IgG4 Deze link opent in een nieuw tabblad daarentegen heeft unieke eigenschappen. Het is niet goed in staat het immuunsysteem en ontstekingen te activeren, daarnaast wisselt het Fab-armen uit. Het is dus wel een tweearmige antistof, maar kan echter maar met één arm aan het target binden.
De onderzoeksvraag is nu of de 1- of 2-armigheid van de MuSK-antistoffen verschil maakt in het verloop van het ziekteproces. In het laboratorium is uiteindelijk het “recept” voor de MuSK-antistof ontrafeld. En in proeven met muizen is vastgesteld dat de 1-armige antistoffen ziek maken.
Het onderzoek laat zien dat de MuSK-antistoffen de MuSK aan of uit kunnen zetten, afhankelijk van of het de 1-armige of de 2-armige variant betreft. 1-armige antistoffen tegen MuSK geven ernstige spierzwakte, terwijl de 2-armige MuSK antistoffen de spier juist kunnen versterken.
In samenwerking met collega’s uit New York hebben we inmiddels onderzocht of de 2-armige MuSK antistof bepaalde zenuw-spierziekten kan genezen/verbeteren. Uit testen in muizen bleek daaruit dat dit het geval is voor dok7 congenitale myasthenie (CMG) en mogelijk voor MuSK-MG. In het geval van MuSK-MG waren de resultaten complexer. Door deze successen in het lab zijn er ook onderzoeken in mensen gestart. De fase-1 trial in gezonde vrijwilligers is nu afgerond en de resultaten zullen snel volgen. Er gaan binnenkort twee fase-2 trials van start met CMG- en ALS-patiënten.
Vraag uit publiek
Gaat dit nieuwe medicijn ook toegepast worden bij mensen met MuSK-MG?
Maartje: Nee, MuSK-MG patiënten worden op dit moment meestal succesvol behandeld met Rituximab en er is geen aanleiding om deze behandeling nu te veranderen.
