Sinds 21 juli is Spinraza® (nusinersen) in Nederland beschikbaar in een verhoogde dosis. Maar alleen voor kinderen met SMA die jonger zijn dan 9,5 jaar of mensen die vóór die leeftijd zijn gestart met behandeling.
Onderzoek van fabrikant Biogen laat zien dat de hogere dosis na ongeveer een jaar in ieder geval even goed lijkt te werken als de gebruikelijke dosis en niet meer bijwerkingen geeft. Mogelijk zijn er extra voordelen, maar dit is nog niet zeker. Ook over de effecten op langere termijn is nog niet alles bekend.
In januari keurde de Europese Commissie de hogere dosis goed voor gebruik in Europa.
In Nederland is de verhoogde dosis nu ook beschikbaar, maar alleen voor mensen die Spinraza vergoed krijgen uit het basispakket van de zorgverzekering. Dat zijn kinderen onder de 9,5 jaar en oudere kinderen met SMA die vóór die leeftijd begonnen met de behandeling. Mensen die Spinraza krijgen in het kader van een voorwaardelijke toelating (VT) blijven de gebruikelijke dosis ontvangen.
Bij een hogere dosis krijgen mensen iedere vier maanden 28 mg Spinraza, in plaats van de gebruikelijke 12 mg. Mensen die overstappen, krijgen eerst één keer een oplaaddosis van 50 mg. Daarna krijgen zij iedere vier maanden 28 mg. Mensen die voor het eerst met Spinraza starten, krijgen twee oplaaddoses van 50 mg.
Het UMCU neemt contact op met de kinderen en jongeren die hiervoor in aanmerking komen om de mogelijkheden te bespreken. Naar verwachting wordt vanaf medio september gestart met de toediening.
Spierziekten Nederland vindt het positief dat deze extra behandeloptie nu beschikbaar is voor een deel van de kinderen en jongeren met SMA.
Lees ook het bericht van het SMA-expertisecentrum over de hogere dosering. Deze link opent in een nieuw tabblad
