Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.
De diagnosewerkgroep congenitale en metabole spierziekten volgt internationale ontwikkelingen en activiteiten op het gebied van therapieën voor zeldzame spierziekten. Vaak hebben we daarom een abonnement op nieuwsbrieven van organisaties die we interessant vinden. Een zo’n organisatie is TREAT-NMD.
TREAT-NMD is een netwerk opgericht met het doel ervoor te zorgen dat de meest veelbelovende nieuwe therapieën voor spierziekten de patiënten zo snel mogelijk bereiken. In dit artikel vertellen we er graag meer over.
De organisatie werd aanvankelijk opgericht als een door de EU gefinancierd ‘netwerk van excellentie’. Met als taak: ‘de onderzoeksomgeving op neuromusculair gebied te hervormen’. Het netwerk heeft zich vanuit de Europese wortels ontwikkeld tot een wereldwijde organisatie die vooraanstaande specialisten, patiëntengroepen en vertegenwoordigers van de industrie samenbrengt. Het doel van het netwerk is ervoor te zorgen dat deze groepen voorbereid zijn op de onderzoeken en therapieën van de toekomst en tegelijkertijd de beste behandelingen in de praktijk van vandaag promoten.
Het netwerk is betrokken bij een elftal groepen spierziekten, waaronder bekende spierziekten als FSHD, LGMD, SMA, Becker en Duchenne. Ook is het netwerk betrokken bij de volgende congenitale spierziekten:
Sinds de start van TREAT-NMD in januari 2007 lag de focus van het netwerk op de ontwikkeling van instrumenten die de industrie, clinici en wetenschappers nodig hebben om nieuwe therapeutische benaderingen te introduceren, via preklinische ontwikkeling en in de kliniek, en op het opzetten van best-practice zorg voor neuromusculaire patiënten wereldwijd.
De afgelopen jaren zijn er snelle ontwikkelingen geweest op neuromusculair gebied en nam de belangstelling van de farmaceutische industrie toe. Veelbelovende preklinische resultaten verhogen het potentieel voor nieuwe therapieën in de nabije toekomst. Toch heeft het onderzoek naar de ontwikkeling van therapieën voor neuromusculaire ziekten te maken gehad met een aantal barrières.
TREAT-NMD pakt al deze problemen aan, verenigt de belanghebbenden in de gemeenschap en biedt een infrastructuur die de ontwikkeling van onderzoek en therapie versnelt, de samenwerking vergroot, de patiëntenzorg verbetert en helpt om ‘klaar te zijn’ voor klinische studies (clinical trial readiness) op internationale schaal.
Voor meer informatie, zie: Over TREAT-NMD – TREAT-NMD Deze link opent in een nieuw tabblad
