Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.
In januari 2021 beschreven we een onderzoek naar een combinatie van drie geneesmiddelen die samen mogelijk nut hebben bij CMT1A. Vervolgonderzoek is gestart. Medisch adviseur dr. Camiel Verhamme geeft de stand van zaken.
Achtergrond
Het middel heet PXT3003 en bestaat uit drie bestaande medicijnen: naltrexon, baclofen en sorbitol. Het middel vermindert de hoeveelheid PMP22-eiwit, dat in verhoogde mate aanwezig is bij CMT 1A. In theorie zou PXT3003 op de langere termijn daardoor effect kunnen hebben op het ziektebeloop bij deze ziekte. Of dat ook in de praktijk zo is, wordt al enige tijd onderzocht.
Verschillende onderzoeken
Een aantal jaar geleden werd een internationaal onderzoek gestart. Het was een zogenoemd ‘multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd’ onderzoek van vijftien maanden. Daarbij testte men het effect van twee verschillende doses van PXT3003 (de hoogste dosis gebruikt in nog weer een eerder onderzoek en het dubbele van die dosis) in vergelijking met placebo (een ‘nepmiddel’, zonder werkzame stof). Zie ook: Mijn Spierziekten: Onderzoek combinatie geneesmiddelen bij CMT 1A Deze link opent in een nieuw tabblad. De deelnemers waren 323 mensen met CMT1A, die licht tot matig waren aangedaan. Zij kwamen uit 29 centra in Europa (waaronder uit Nederland), de Verenigde Staten en Canada.
Vanwege een onverwacht scheikundig probleem in de samenstelling van het middel bij de hoge dosis, moest het onderzoek voor die groep vroegtijdig worden gestopt. Er werd een nieuw statistisch analyseplan ontwikkeld om rekening te houden met de ontbrekende gegevens. De resultaten lieten een kleine verbetering zien op de Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS), een maat voor functionele beperkingen. Voor de hoogste dosering was het effect groter dan voor de lage dosering. Maar: doordat het scheikundig probleem in de hoge dosering ontstond, hebben bureaus van de Verenigde Staten en in de Europese Unie, die toezicht houden op de ontwikkeling, evaluatie en veiligheid van geneesmiddelen (EMA en FDA), verzocht een extra onderzoek te doen.
Momenteel wordt dit nieuwe, grote internationale onderzoek uitgevoerd in meerdere centra verspreid over de wereld. Het doel is: beoordelen van werkzaamheid en veiligheid van het middel PXT3003 bij CMT1A.
Geen Nederlandse deelnemers
De bedoeling was rond de tien deelnemers te includeren in het Amsterdam UMC, locatie AMC. In afwachting van aanvullende informatie van de fabrikant, werd er echter geen toestemming gegeven in het AMC te starten. Op het moment dat deze informatie beschikbaar kwam en toestemming werd gegeven, waren er inmiddels internationaal voldoende deelnemers.
De mensen die zich hadden aangemeld bij dr. Verhamme n.a.v. de oproep in 2021 hebben persoonlijk bericht gekregen met de stand van zaken.
Planning
Het plan is dat de huidige deelnemers 15 maanden worden vervolgd. Daarna zullen de gegevens worden geanalyseerd en bekendgemaakt.
