Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.
Voor FA is recent het middel omaveloxolone goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Spierziekten Nederland blijft in contact met alle partijen om te zorgen voor een zo snel en breed mogelijke beschikbaarheid.
Eerder dit jaar lieten we weten dat EMA het middel omaveloxolone (Skyclaris®) heeft toegelaten tot de Europese markt. Zie: Spierziekten Nederland: Nieuw middel voor FA goedgekeurd in Europa Deze link opent in een nieuw tabblad. Een belangrijke mijlpaal, maar voordat het middel daadwerkelijk beschikbaar is voor mensen met FA, moeten er afspraken worden gemaakt over de vergoeding. Die afspraken verschillen per land en gaan in ons land gepaard met een aantal strikte procedures. Spierziekten Nederland is in contact met alle betrokken partijen om die procedures zo snel en soepel mogelijk te doorlopen.
Een van de procedures is dat de fabrikant, Biogen, een vergoedingsdossier moet indienen bij Zorginstituut Nederland. De fabrikant heeft bij ons aangegeven dit naar verwachting deze zomer te kunnen doen. Zorginstituut Nederland kijkt dan of het middel effectief is (‘voldoet aan de stand van de wetenschap en de praktijk’) en of de kosten opwegen tegen de baten. Die beoordeling zal zeker enkele maanden duren. Om struikelblokken in de beoordelingsprocedure zoveel mogelijk te voorkomen, heeft Spierziekten Nederland de fabrikant in contact gebracht met FA-experts uit ons netwerk. Biogen heeft geen eerdere ervaring met de ontwikkeling van medicijnen tegen FA en die ervaring is wél nodig, om de invloed van het nieuwe middel voor patiënten zo goed mogelijk aan te geven. Dit voorkomt dat het Zorginstituut de fabrikant bijvoorbeeld om extra informatie moet vragen en de procedure vertraging oploopt. Om dezelfde reden heeft Spierziekten Nederland meegewerkt aan een interview over de gezondheidslast van FA en het mogelijke behandelsucces van een medicijn als omaveloxolone. We hopen dat dit de fabrikant helpt om hun dossiers zo snel, volledig en duidelijk mogelijk aan te leveren.
Voor mensen met FA is het nu wachten. Wachten op het indienen, het beoordelen en – afhankelijk van de uitkomst – mogelijk ook op prijsonderhandelingen die ook vaak maanden en soms langer duren. Dit alles kost tijd en in die tijd gaan mensen met FA verder achteruit. Dat weet Spierziekten Nederland maar al te goed. Daarom hebben we er bij de fabrikant op aangedrongen om, in afwachting op het vergoedingsbesluit, het middel alvast vroegtijdig beschikbaar te stellen in een early acces-programma. Tot nu toe zonder succes. Biogen geeft aan in plaats daarvan van plan te zijn hun middel via die reguliere vergoedingsprocedure zo snel mogelijk beschikbaar te maken. Wij blijven het traject nauwlettend in de gaten houden en ondernemen zo nodig actie om eventuele vertragingen, van welke kant dan ook, te voorkomen.
