Het middel is hiermee nog niet meteen beschikbaar. De Europese Commissie moet het advies van de EMA eerst overnemen, en heeft hier ongeveer twee maanden de tijd voor. En pas als de Europese Commissie dit gedaan heeft, kan er in Nederland vergoeding worden aangevraagd bij het Zorginstituut. Dit proces neemt waarschijnlijk veel tijd in beslag, mogelijk zelfs langer dan een jaar. Op dit moment betekent dit dat Duvyzat® niet vergoed wordt in ons land.
Hoe werkt Duyvzat?
Duyvzat gaat ontstekingen tegen, vermindert de vorming van littekenweefsel in de spieren en bevordert spierherstel. Het wordt tweemaal per dag als drank ingenomen.
Resultaten van onderzoek
Uit onderzoek is gebleken dat patiënten die 18 maanden behandeld werden met Duvyzat® en corticosteroïden minder snel achteruitgingen bij het beklimmen van 4 traptreden dan de groep die een placebo (nepmiddel) en corticosteroïden kregen. De jongens die met Duvyzat® werden behandeld, gingen ook minder achteruit bij de 6-minutenlooptest. Ook op een test waarbij ze moesten staan, opstaan, en klimmen (de North Star Ambulatory Assessment (NSAA)) was er minder achteruitgang. Een MRI van de spieren liet zien dat er minder toename was in de hoeveelheid vet in de spieren van de patiënten die met Duvyzat® werden behandeld dan de patiënten die met een nepmiddel behandeld werden.
Er waren ook bijwerkingen, met name een daling van het aantal bloedplaatjes en een stijging van bepaalde vetten (triglyceriden) in het bloed. Dit gaf vrijwel geen klachten bij de deelnemers. Slechts enkele kinderen moesten hierom stoppen met de studie.
Meer onderzoek nodig
Om definitieve goedkeuring te krijgen, moet het bedrijf dat het middel op de markt gebracht heeft (Italfarmaco SpA) verder onderzoek doen bij patiënten met Duchenne die nog kunnen lopen. Ook moet er meer onderzoek gedaan worden naar de hoe goed het middel werkt en hoe veilig het is.
Webinar
Op maandagavond 16 juni is er een interactief webinar over Duvyzat. Prof. Annemieke Aartsma-Rus (LUMC), dr. Saskia Houwen (Radboudumc) en dr. Anneliene Jonker (DPP) geven toelichting op de voorwaardelijke goedkeuring, het proces van toegang in de komende jaren en de werking van het medicijn. Daarnaast er is ruimte voor vragen.
Schrijf je in via onderstaande button en ontvang direct de Zoom-link.
Aanmelden voor webinar Duyvzat (givinostat)
