Spinale musculaire atrofie, algemeenVeelgestelde vragen over SMA

Wat is de stand van zaken rond de toelating van een nieuw geneesmiddel voor SMA?

Voor wie wordt behandeling met Spinraza vergoed?

Voor kinderen die op 1 augustus 2018 9,5 jaar of jonger zijn wordt het middel Spinraza vergoed.
Het Zorginstituut is bij het bepalen van de leeftijdsgrens uitgegaan van leeftijden van de kinderen die meededen in de medicijntrials. Alleen voor deze groepen acht het Zorginstituut de effectiviteit bewezen. Het gaat in Nederland om ongeveer 80 kinderen met SMA.

Wat betekent dit voor al die patiënten die buiten deze groep vallen?

Voor kinderen en volwassenen met SMA ouder dan 9,5 wordt Spinraza op dit moment niet vergoed. Dat was het slechte nieuws. Het goede nieuws is dat de minister op 13 juli 2018 verzocht heeft om een procedure te starten voor voorwaardelijke toelating (VT) van Spinraza voor SMA-patiënten die nu niet in aanmerking komen voor vergoeding.

Wat houdt “Voorwaardelijke Toelating tot het basispakket” in?

Sinds 1 januari 2012 kan een medicijn dat (nog) niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. De voorwaarde is dat gedurende de periode van toelating, onderzoekers gegevens verzamelen over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van het medicijn. Aan de hand van deze gegevens wordt vastgesteld of het medicijn definitief onderdeel kan zijn van het basispakket voor de onderzochte groep – of niet.

Hoe komt de Voorwaardelijke Toelating (VT) tot stand?

  • Het begint met het indienen van een dossier met een goed onderbouwd onderzoeksvoorstel.
    Om snel duidelijkheid te kunnen geven aan de patiënten heeft de minister de fabrikant en onderzoekers verzocht om zo snel als mogelijk, in ieder geval voor het einde van 2018, een dossier (incl. onderzoeksvoorstel) in te dienen bij het Zorginstituut.
  • Nadat het dossier is ingediend, beoordeelt het Zorginstituut of een VT-traject geschikt én haalbaar is binnen de vereisten van de VT. Een Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) van meest externe deskundigen adviseert het Zorginstituut hierbij.
    Bij de beoordeling gaat het onder andere om:
    • de haalbaarheid van een succesvolle VT,
    • de wetenschappelijke kwaliteit van het onderzoek en
    • de verwachte meerwaarde van het medicijn bij de betreffende patiëntenpopulatie.
  • Het Zorginstituut beoordeelt het dossier zo snel mogelijk na ontvangst en adviseert de minister over het al dan niet starten van de VT. Pas als de minister positief heeft besloten én de Regeling zorgverzekering is aangepast, kan een VT-traject van start.

Hoe lang kan de aanloop naar een VT duren?

Het is nog niet te zeggen hoeveel tijd er gemoeid is met de voorbereidingen voor een VT. Iedereen wil zo snel mogelijk door het voorbereidingstraject en doet nu zijn uiterste best, maar het moet wel zeer zorgvuldig gebeuren. Fouten in het voortraject kunnen grote gevolgen hebben.

De onderzoekers van het UMC Utrecht en de fabrikant streven ernaar om op 1 januari 2019 duidelijkheid te hebben over een VT. Al in juli, enkele dagen na de beslissing van de minister, is er een eerste overleg geweest tussen fabrikant en onderzoekers. Spierziekten Nederland wordt regelmatig op de hoogte gehouden van de vorderingen. Er is dus direct vaart gemaakt.

Bedenk daarbij wel dat bij andere medicijnen alleen al het eerste deel van het traject  9 maanden duurde.

Als VT start, kan ik dan meedoen?

Meedoen aan VT betekent meedoen aan het onderzoek. Of je mee kunt doen aan het onderzoek hangt af van insluitings- en uitsluitingscriteria. Uitgangspunt voor Spierziekten Nederland is dat iedereen mee kan doen, uitgezonderd duidelijke contra-indicaties. Denk daarbij bijvoorbeeld aan iemand die ook een ernstige vorm van kanker heeft.

Hoe staat Spierziekten Nederland tegenover VT?

Spierziekten Nederland blijft de leeftijdsgrens van 9,5 jaar afwijzen. Dat heeft de vereniging de minister ook laten weten. De voorwaardelijke toelating schept echter mogelijkheden, mits het onderzoek heel goed wordt opgezet en er overeenstemming is over de beoordeling van de uitkomsten. Alles moet erop gericht zijn dat uiteindelijk die patiënten het middel krijgen die er ook baat bij hebben. Daar gaan we voor. Dat betekent dat Spierziekten Nederland ook een positieve bijdrage wil leveren in het aanlooptraject.

Wanneer ben ik of is mijn kind aan de beurt?

In het Academisch Ziekenhuis in Utrecht is een indicatiecommissie ingesteld. Deze bepaalt wie wanneer start met de behandeling na start VT traject.

Kan ik behandeld worden in een ander ziekenhuis dan het UMC Utrecht?

Behandeling kan alleen in het kader van het onderzoek. Het onderzoek zal gecoördineerd en uitgevoerd worden door het SMA-expertisecentrum van het UMC Utrecht. In hoeverre andere ziekenhuizen in de uitvoering worden betrokken, is nog niet te zeggen.

Kan ik in het buitenland behandeld worden?

In de ons omringende landen zoals Duitsland en België kan iedereen met SMA 5Q behandeld worden. Daar zijn wel voorwaarden aan verbonden. In Duitsland bijvoorbeeld is er recht op behandeling wanneer iemand meer dan 20 uur in Duitsland werkt. Er kan dan aanspraak gemaakt worden op financiering door Duitse autoriteiten.

Zijn er trials met andere producten waar ik aan mee kan doen?

In Nederland lopen er op dit moment geen trials, behalve de Space trial. Deze trial is in een afrondende fase. Mogelijke geneesmiddelen van Roche,  Novartis en Avexis worden tot nu toe in het buitenland getest, maar we hopen daar in Nederland ook mee te kunnen starten. Het SMA expertisecentrum kan u hierover informeren. Zie de website www.smaonderzoek.nl