Spinale musculaire atrofie, algemeenVeelgestelde vragen over SMA

Wat is de stand van zaken rond de toelating van een nieuw geneesmiddel voor SMA?

Wat is het VT-traject?

Dure medicijnen waarvan de werking niet of onvoldoende bewezen is maar waarvan wordt aangenomen dat ze mogelijk wel werken bij de doelgroep, kunnen in aanmerking komen voor het VT-traject, voluit: het Traject Voorwaardelijke Toelating tot de basisverzekering. Het gaat om een verlengde wetenschappelijke studie naar de effectiviteit van een medicijn bij patiëntengroepen waarvoor dat nog niet eerder is onderzocht.

De minister heeft een positief besluit genomen over het VT-traject Spinraza. Aan welke voorwaarden moet nog worden voldaan?

Voordat het VT-traject kan starten, moeten er nog procedurele, administratieve en financiële zaken geregeld worden. Op 10 december 2019 heeft de minister een besluit genomen over start van het VT-traject per 1 januari 2020. De zorgverzekeraar moet nu afspraken maken met het UMC Utrecht over vergoeding van de totale (zorg)kosten. 

Kan iedereen in het VT-traject Spinraza krijgen?

Iedereen met SMA type 1, 2, 3 en 4 kan in het Traject van Voorwaardelijke Toelating Spinraza krijgen. Een voorwaarde is wel dat de patiënt meewerkt aan het onderzoek naar het effect van het medicijn. De minister heeft geen voorbehoud gemaakt voor specifieke groepen. Het moet echter wel mogelijk zijn om Spinraza op een medisch verantwoorde wijze via een ruggenprik toe te dienen. Dat zal voor iedere individuele patiënt moeten worden bekeken.

Hoe lang loopt het onderzoek naar effectiviteit en wat wordt er onderzocht?

Het totale onderzoek loopt zeven jaar. De werking van het medicijn is tot nu toe alleen onderzocht bij baby’s met SMA type 1 en bij jonge kinderen tot 13 jaar met SMA type 2. Over de effecten bij oudere kinderen, volwassenen en patiënten met SMA type 3 en 4 is nog weinig bekend. Het onderzoek heeft daarom als doel het effect van het medicijn bij deze groep patiënten nader te onderzoeken. Verbetering van spierkracht of motoriek, maar ook stabilisatie of het minder snel achteruitgaan in spierkracht zullen worden gezien als effecten van behandeling met Spinraza.

Doen kinderen die nu al Spinraza krijgen ook mee in het VT-traject?

Kinderen die 9,5 jaar zijn of jonger bij start van de behandeling doen niet mee in het VT-traject. Zij krijgen Spinraza vergoed uit het basispakket. Dat stopt niet als een kind 9,5 wordt.

Kunnen mensen met een ernstige scoliose of met een scoliosecorrectie ook Spinraza krijgen?

Geen enkele groep mensen is bij voorbaat uitgesloten. Dat geldt ook voor mensen met een scoliose of scoliosecorrectie. Maar omdat Spinraza met een ruggenprik moet worden toegediend, is het belangrijk dat eerst onderzocht wordt of toediening technisch en op een medisch verantwoorde wijze uitgevoerd kan worden. Een ernstige vergroeiing van de ruggengraat kan toediening in de weg staan.

In welke ziekenhuizen wordt Spinraza toegediend?

Dat gebeurt alleen in het UMC Utrecht.

Neemt het ziekenhuis contact met mij op of moet ik zelf actie ondernemen?

Wanneer u in het verleden tenminste één keer bij het SMA Expertisecentrum van het UMC Utrecht bent geweest dan neemt het ziekenhuis contact met u op middels een brief. Dit is een bevestigingsbrief dat u in aanmerking komt voor Spinraza in het VT-traject. Bent u nog niet eerder in het SMA Expertisecentrum geweest, neem dan contact op per mail: smaonderzoek(at)umcutrecht.nl. De website van het centrum is: www.smaonderzoek.nl.

Zijn er start- en stopcriteria?

Iedereen met SMA type 1, 2, 3 en 4 kan in het Traject van Voorwaardelijke Toelating Spinraza krijgen, als behandeling technisch mogelijk is. Het SMA-team zal met patiënten bij wie weinig verbetering te verwachten is, bespreken of de voordelen opwegen tegen de zwaarte van de behandeling. Stoppen met de behandeling zal alleen gebeuren als er onaanvaardbare bijwerkingen zijn van Spinraza of de ruggenprik, of als er aanwijzingen zijn dat mensen met SMA ondanks behandeling duidelijk achteruit blijven gaan (gebrek aan effectiviteit). 

Als er een wachttijd is, wie komen dan het eerste aan de beurt?

Er wordt op dit moment gewerkt aan een systeem voor de volgorde van behandeling. Net als bij kinderen die al behandeld worden, bepaalt een onafhankelijke commissie wie wanneer start. Spierziekten Nederland zal bij het proces betrokken worden.

Kan ik in de toekomst overstappen naar een ander medicijn wanneer dit door de EMA wordt goedgekeurd?

Overstappen is altijd mogelijk. Een patiënt heeft altijd het recht deelname aan het onderzoek te staken. Of nieuwe door de EMA toegelaten medicijnen voor SMA uit de basisverzekering worden vergoed, is nu nog onbekend. 

Als de effectiviteit onvoldoende blijkt, wat gebeurt er dan?

Op basis van de resultaten van het aan het VT-traject gekoppelde onderzoek neemt de minister uiteindelijk een besluit over definitieve toelating tot de basisverzekering voor volwassenen en kinderen die ouder zijn dan 9,5 jaar bij start van de behandeling. De minister kan op basis van de resultaten ook besluiten om het medicijn niet meer te vergoeden. Dan stopt de behandeling met Spinraza bij de patiënten die meedoen aan het VT-traject.

Voor kinderen tot 9,5 jaar bij start van de behandeling verandert er dan niets. Voor hen wordt de behandeling vergoed uit het basispakket. Dat staat los van het VT-traject.

Kan de minister tussentijds besluiten om Spinraza wel of niet op te nemen in de basisverzekering n.a.v. de resultaten van het onderzoek?

Tussentijdse toelating tot het verzekerde pakket is in principe mogelijk, bijvoorbeeld als uit ander buitenlands onderzoek blijkt dat behandeling ook effectief is voor oudere kinderen en volwassenen. Het is ook mogelijk dat het onderzoek tussentijds wordt gestaakt als uit ander onderzoek blijkt dat de behandeling juist niet effectief is.

Wanneer kunnen patiënten beginnen met de behandeling? En wanneer is iedereen uiterlijk gestart met de behandeling?

Het UMC Utrecht treft voorbereidingen zodat behandeling van de kinderen en volwassenen in dit VT-traject begin 2020 kan beginnen. Het ziekenhuis doet zijn uiterste best om binnen twee jaar iedereen te laten starten met de behandeling.

Hoeveel kinderen zijn er tot nu toe behandeld met Spinraza?

Alle kinderen tot 9,5 jaar zijn inmiddels onder behandeling. Dat zijn 75 kinderen. Voor hen wordt de behandeling vergoed uit het basispakket. Dat staat los van het VT-traject.

Hoeveel kinderen en volwassenen komen daar in totaal nu bij?

Alle patiënten die bij het SMA Expertisecentrum bekend zijn die nu niet behandeld worden, kunnen in aanmerking komen voor behandeling met Spinraza in het kader van het VT-traject (in het hoofd- of nevenonderzoek). Een precies aantal is niet te geven.

Is de behandeling in dit VT-traject hetzelfde als bij jonge kinderen, dus toediening van Spinraza door een ruggenprik onder narcose?

Niet helemaal. Nu worden alle kinderen behandeld middels een opname met ruggenprik onder narcose of met sedatie (een ‘roesje’). Dit blijft zo bij kinderen tot twaalf jaar. Vanaf twaalf jaar kunnen kinderen en volwassenen gezien worden op de dagbehandeling. Dit betekent dat deze kinderen en volwassenen in principe niet opgenomen hoeven te worden, maar onder plaatselijke verdoving de ruggenprik krijgen. Met deze manier van behandelen is veel ervaring in het buitenland en ook het UMC Utrecht heeft ervaring met deze manier van toedienen.

Is het bedrag voor de behandeling met dit medicijn bekend?

Het is niet bekend wat de behandeling van Spinraza in Nederland kost. Het gaat om zes injecties in het eerste jaar, daarna drie per jaar. Een injectie kost volgens de catalogus ongeveer 80.000 euro, exclusief de kosten van opname of dagbehandeling in het ziekenhuis. Over de daadwerlijke prijs onderhandelt de minister met de fabrikant – die ligt lager dan de catalogusprijs, maar is niet openbaar.

11 nov 2019