Het advies geldt voor de behandeling met risdiplam van patiënten met 5q SMA van 2 maanden en ouder, met een diagnose type 1, type 2 of type 3 SMA óf met 1 tot en met 4 kopieën van het SMN2-gen. Spierziekten Nederland is ontzettend blij dat het advies zo breed is en patiënten met alle typen SMA includeert.
Vervolg
De Europese Commissie neemt normaal gesproken het advies van de EMA over. We verwachten dit besluit binnen twee maanden. Dit is goed nieuws, maar als de Europese Commissie het advies overneemt, is het middel in Nederland nog niet direct beschikbaar. Er moeten eerst afspraken worden gemaakt over de vergoeding van het medicijn. Het Zorginstituut Nederland beoordeelt de vergoedingsaanvraag die de fabrikant indient. Belanghebbenden zoals Spierziekten Nederland en SMA-experts worden betrokken bij dit proces en hun inbreng wordt meegenomen bij de beoordeling. Vervolgens adviseert het Zorginstituut de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, die waarschijnlijk met fabrikant Roche zal onderhandelen over de prijs. Dit proces duurt gemiddeld een jaar.
In de tussentijd
In afwachting van het advies van de EMA heeft de fabrikant toestemming gekregen een Compassionate Use Programme (CUP) voor risdiplam te starten. Dit betekent dat het middel beschikbaar wordt gesteld nog voor het officieel is toegelaten tot de basiszorg. De medicatie is beschikbaar op kosten van de producent. Volwassenen en kinderen ouder dan 2 maanden met SMA typen 1 en 2 kunnen – als behandeling met Spinraza niet mogelijk is of onvoldoende effect laat zien – toegang krijgen tot risdiplam.
Een kleine groep patiënten (met SMA type 3) kan niet met Spinraza worden behandeld en komt ook niet voor het CUP risdiplam in aanmerking. Spierziekten Nederland heeft bij de fabrikant meerdere malen aangedrongen op verruiming van de criteria van het CUP, zodat ook deze groep vervroegd toegang krijgt tot het middel. Tot onze teleurstelling voert de fabrikant wereldwijd het beleid dat voor het CUP alleen patiënten met type 1 en 2 in aanmerking komen. We zullen ons blijven inzetten om het vergoedingstraject zo soepel mogelijk te laten verlopen met als doel zo snel mogelijk toegang voor een zo breed mogelijke groep SMA-patiënten, inclusief patiënten met type 3.
