Prosensa heeft bekend gemaakt dat het middel drisapersen mogelijk werkzaam is als het langer gegeven wordt bij jongere jongens met Duchenne. Dit baseert het bedrijf op de eerste analyse van onderzoeksgegevens.
Iedereen die te maken heeft met Duchenne zal op de hoogte zijn van de laatste ontwikkelingen rond het Duchennemedicijn drisapersen. De eerste resultaten van het grote onderzoek waren ronduit teleurstellend. De farmaceut GlaxoSmithKline (GSK), partner van Prosensa, heeft zich inmiddels uit het project teruggetrokken.
Voor onderzoekers, artsen en patiëntenorganisaties waren de onderzoeksresultaten niet alleen een onaangename verrassing, ze waren ook onverklaarbaar en schijnbaar in tegenspraak met eerdere bevindingen. Daarom zijn de uitkomsten van het grote onderzoek en de daaropvolgende extensiestudie nog eens tegen het licht gehouden. Een eerste, voorzichtige conclusie zou kunnen zijn dat het medicijn wel effect zou kunnen hebben wanneer op jongere leeftijd wordt begonnen, de behandeling over een langere periode wordt volgehouden.. Dit heeft het bedrijf Prosensa in een persbericht bekend gemaakt.
Het is op zich hoopvol nieuws dat Prosensa zal doorgaan met de ontwikkeling van deze therapie. Het traject blijft echter onzeker en het zal zeker nog jaren werk vergen voor een therapie op de markt komt.
Met dank aan prof.dr. J. Verschuuren en dr. E.H. Niks voor hun tekstsuggesties
