In het Sunfish-onderzoek wordt het effect van het medicijn risdiplam onderzocht bij kinderen, jongeren en volwassenen met SMA typen 2 en 3, in de leeftijd van 2 tot 25 jaar. Analyse laat zien dat zij na twaalf maanden behandeling gemiddeld betere resultaten behaalden op de motor function measure (MFM-32, een maat voor motorische functie) dan patiënten die een placebo (nepmedicijn) kregen. Er zijn geen ernstige bijwerkingen van het medicijn gevonden.
In totaal deden 180 patiënten mee. Risdiplam is net als Spinraza gericht op het bevorderen van de aanmaak van het SMN-eiwit in het lichaam. Een belangrijk verschil met Spinraza is dat risdiplam in vloeibare vorm en via de mond wordt toegediend.
Wij zijn erg blij met deze positieve resultaten. Ze betekenen echter nog niet dat het middel op korte termijn ook beschikbaar komt voor patiënten. Op dit moment worden de onderzoeksgegevens uitgebreider geanalyseerd. Roche geeft aan de uitkomsten op komende congressen te willen presenteren. Spierziekten Nederland volgt het nieuws op de voet. Zodra er meer bekend is, informeren we u verder.
Meer informatie
- Het SMA-expertisecentrum heeft enkele veelgestelde vragen opgesteld over risdiplam (in het Nederlands).
