Het middel in het kort
FA ontstaat door een afwijking in het FXN-gen. Hierdoor is er een tekort aan het eiwit frataxine, wat zorgt voor een verhoging van zogenoemde 'oxidatieve stress' en beschadiging van de zenuwcellen. Skyclarys activeert het lichaamseigen eiwit Nrf2, dat oxidatieve stress vermindert. Hierdoor kunnen zenuwcellen weer beter functioneren en worden de symptomen van FA minder. Daarnaast werkt Skyclarys ontstekingsremmend. Het gaat om capsules die dagelijks ingenomen kunnen worden.
Effecten en bijwerkingen
De veiligheid en effectiviteit van Skyclarys werden onderzocht in een internationaal onderzoek onder 103 personen tussen de 16 en 40 jaar met FA. De deelnemers werden 48 weken behandeld met Skyclarys of een placebo (nepmiddel). Het effect van het middel werd bepaald met behulp van de mFARS-score: een maat voor de ernst van FA die o.a. kijkt naar de slikfunctie, arm-handfunctie, beenfunctie en balans.
- Vanaf de start van de behandeling tot 24 weken daarna verbeterde de mFARS bij mensen die behandeld werden met Skyclarys. Daarna trad er geen verdere verbetering op. Bij mensen die een placebo kregen, verslechterde de mFARS in diezelfde periode.
- Mensen die Skyclarys kregen, hadden ook een betere FA-ADL-score dan mensen in de placebogroep. De FA-ADL-score wordt gebruikt om te beoordelen hoe goed mensen met Friedreich ataxie activiteiten van het dagelijks leven kunnen uitvoeren, zoals aankleden, baden en eten.
- De meest voorkomende bijwerkingen van Skyclarys (bij meer dan 1 op de 10 mensen) waren: verhoogde leverenzymwaardes (wat kan duiden op schade aan de lever), lager gewicht, verminderde eetlust, misselijkheid, overgeven, diarree, hoofdpijn, vermoeidheid, pijn bij het slikken, rugpijn, spierspasmes en griep.
Wat betekent de goedkeuring?
Op dit moment is het nog niet mogelijk in te grijpen op het werkingsmechanisme van FA. Met de markttoelating van Slyclaris wordt zo’n behandeling voor het eerst wél mogelijk. De goedkeuring betekent echter niet dat het middel ook meteen beschikbaar is voor patiënten en hun artsen. Per land moeten er eerst afspraken komen over de vergoeding en wie er precies voor in aanmerking komt. De goedkeuring van de EMA geldt alleen voor mensen van 16 jaar en ouder.
Vergoeding nog niet geregeld
Naar verwachting zal de fabrikant binnenkort een aanvraag voor vergoeding vanuit het basispakket indienen bij Zorginstituut Nederland. Het Zorginstituut adviseert of de voordelen van het middel opwegen tegen de kosten en de minister beslist. Mogelijke uitkomsten kunnen zijn dat het middel vergoed wordt, helemaal niet vergoed wordt, of alleen vergoed wordt als de fabrikant de prijs (drastisch) laat zakken. De ervaring leert dat het vele maanden, zo niet langer, kan duren voor alle procedures zijn afgerond.
Zo snel en breed mogelijk beschikbaar
Spierziekten Nederland houdt de ontwikkelingen in de gaten en leest t.z.t. onder meer mee met het rapport van het Zorginstituut. Samen met onze medisch adviseurs van onder meer het FA-expertisecentrum zetten we in op een zo snel en breed mogelijke beschikbaarheid. Via deze site informeren we je over de uitkomsten.
Lees ook de veelgestelde vragen over Skyclarys voor FA. Dit bericht staat op de persoonlijke pagina, alleen toegankelijk voor leden en abonnees van Spierziekten Nederland.
