De CHMP, de beoordelingscommissie van de Europese medicijnautoriteit EMA, heeft een negatief advies gegeven over Elevidys®. Dit is een gentherapie voor jongens van 3 tot 7 jaar met Duchenne spierdystrofie die nog kunnen lopen.
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) is ontwikkeld om spieren een verkorte vorm van dystrofine (micro-dystrofine) te laten aanmaken. De behandeling gaat via een eenmalig infuus.
In klinische studies kregen 125 kinderen óf de gentherapie, óf een placebo. De spierfunctie werd gemeten met de North Star Ambulatory Assessment (NSAA). Na een jaar lieten beide groepen verbetering zien, maar het verschil tussen de behandelde groep en de placebogroep was niet statistisch significant. Deelnemers in de behandelde groep hadden wél micro-dystrofine, maar er was geen verband tussen de hoeveelheid daarvan en de gemeten spierfunctie.
Op basis van deze gegevens vroeg fabrikant Roche een voorwaardelijke toelating aan bij de EMA. Deze aanvraag is afgewezen. Roche heeft 15 dagen om bezwaar in te dienen. Het is nog onbekend of het bedrijf dit zal doen.
Ondertussen werd recent de distributie van Elevidys wereldwijd stilgelegd na overlijdens van enkele oudere, niet‑lopende patiënten. Volgens de FDA (de Amerikaanse medicijnautoriteit) bleek één overlijden niet gerelateerd aan Elevidys. De FDA adviseerde de distributiepauze op te heffen voor ambulante (lopende) Duchenne-patiënten; voor niet-ambulante patiënten blijft de pauze voorlopig gehandhaafd.
In Europa is er voor beide groepen voorlopig geen zicht op deze behandeling. Het onderzoek naar nieuwe therapieën gaat echter door. We houden jullie op de hoogte van belangrijke ontwikkelingen.
