CAR-T-celtherapie: de revolutionaire behandeling voor myositis?

CAR-T-celtherapie is een effectieve behandeling voor bloed-, en lymfklierkanker (lymfoom). Het kan een bepaald type witte bloedcel doen verdwijnen. Het type witte bloedcel is ook een van de oorzaken van myositis (met uitzondering van IBM). Onderzoek in het buitenland heeft laten zien dat een CAR-T-celbehandeling patiënten met zeer moeilijk te behandelen myositis kan helpen en kan leiden tot een langdurige, sterke verbetering van ziektelast. Mensen met myositis met ernstige zwakte en/of longbetrokkenheid, die onvoldoende op andere behandelingen reageren (waaronder rituximab), kunnen hiervoor in aanmerking komen.

De behandeling met CAR-T-cellen is eenmalig maar (zeer) intensief: eerst worden bij de patiënt witte bloedcellen afgenomen via een groot infuus (aferese). De witte bloedcellen worden vervolgens in het laboratorium bewerkt tot CAR-T-cellen. Als de CAR-T-cellen klaar zijn dan start de patiënt met een chemokuur van drie dagen, en na twee dagen pauze worden de CAR-T-cellen teruggegeven aan de patiënt. Hierna moet de patiënt heel goed gecontroleerd worden, want er kunnen namelijk bijwerkingen optreden (waaronder een ontstekingsreactie, hoge koorts en neurologische klachten). Dit is vooral in de eerste 28 dagen, maar ook de maanden erna is er kans op bijwerkingen zoals bijvoorbeeld een verhoogde kans op infecties. Het lijkt erop dat deze bijwerkingen bij behandelde patiënten met auto-immuunziekten minder vaak voorkomen en minder heftig zijn. Dit in vergelijking met patiënten die vanwege bloedkanker CAR-T-celbehandeling kregen, maar dit moet nog beter worden onderzocht.

CAR-T-celtherapie is ontzettend kostbaar, maar er is goed nieuws te melden. Met een subsidie van het Prinses Beatrix Spierfonds van € 1,6 miljoen via de Postcodeloterij aan Amsterdam UMC en Leiden (L)UMC wordt het mogelijk om in Nederland CAR-T- celtherapie verder te ontwikkelen en op termijn de behandeling aan te bieden aan een geselecteerde groep patiënten met auto-immuunziekten. Dankzij deze subsidie kunnen belangrijke stappen worden gezet. Daarbovenop komt een andere grote subsidie, namelijk van het Zorginstituut Nederland. In juli kende dit instituut het Leiden UMC en Amsterdam UMC een subsidie toe van maar liefst € 14,6 miljoen. Prof. Hans Ulrich Scherer van LUMC, de hoofdaanvrager, zal het project genaamd “CAR T cells for B-cell mediated autoimmune diseases: the step towards cure” (CAR-TB-CURE) leiden. Deze subsidie maakt het mogelijk om een klinische studie te verrichten naar de werking van CAR-T-celtherapie bij patiënten met de ernstige auto-immuunziekten SLE, systemische sclerose, myasthenia gravis en myositis.

Behalve naar het effect van de behandeling zelf, hoopt de onderzoeksgroep dat de studie ook inzichten oplevert in de haalbaarheid en de kosteneffectiviteit van deze ‘home-made’ CAR-T-cellen. Deze CAR-T-cellen zullen in de betreffende ziekenhuizen worden geproduceerd door een team van specialisten voor cellulaire therapie, zie foto hieronder. Vervolgens zullen CAR-T-cellen direct door hematologen en hun team op locatie toegediend worden. Potentieel kunnen de kosten van dit type medicatie hierdoor aanzienlijk worden verlaagd. Bij een positief resultaat van het onderzoek, is het de bedoeling dat de behandeling voor deze moeilijk behandelbare groep patiënten dan ook snel beschikbaar komt via de zorgverzekering.

Vanuit Spierziekten Nederland zullen patiënten uit de werkgroepen myositis en myasthenia gravis concreet bijdragen aan dit onderzoek door middel van de zogenaamde patiëntenraad. Zij kijken en praten vanuit het belang van de patiënt mee naar hoe bijvoorbeeld de behandeling patiëntvriendelijker kan, naar het informatiemateriaal en zij dragen bij aan de evaluatie van (bij)werkingen tijdens de studie.

Lees ook: Onderzoek CAR-T-celtherapie bij auto-immuunspierziekten 

Vanzelfsprekend houden wij je via deze weg op de hoogte van de ontwikkelingen.

Boven (LUMC) van links naar rechts: Mirjam Heemskerk, Rosa de Groot, Hendrik Veelken, Tom Huizinga, Joost Vermaat, Jeska de Vries-Bouwstra, Hans Ulrich Scherer en Wilbert van den Hout.
Onder (Amsterdam UMC) van links naar rechts: Joost Raaphorst, Marie José Kersten, Sander Tas en Ilse Kuipers. Niet op de foto staan: Carlijn Voermans, PhD Laboratory for Cell Therapy Sanquin Research/Amsterdam UMC en Marten Hansen, PhDLaboratory for Cell Therapy Sanquin Research/Amsterdam UMC.

De myositis registratie

Tenslotte wijst Joost Raaphorst ons nog op een andere mooie ontwikkeling: de opzet van het landelijk myositis register. Dat is van zowel artsen en onderzoekers van het Myositis Netwerk Nederland, als van de diagnosewerkgroep myositis een lang gekoesterde wens.

Het doel van dit register is om belangrijke (zorg)gegevens van mensen met myositis te verzamelen en wetenschappelijk onderzoek te verbeteren. Deze informatie levert belangrijke inzichten op in o.a. het verloop van de ziekte. Dat helpt vervolgens om de zorg te verbeteren en beter af te stemmen op je persoonlijke situatie. Bovendien kun je via dit register sneller en gerichter geïnformeerd worden over wetenschappelijk onderzoek en de mogelijkheden voor deelname daaraan en over (nieuwe) behandelmogelijkheden.

Zowel artsen als patiënten kunnen zich (gratis) aanmelden. Voor meer informatie en antwoorden op veel gestelde vragen kijk op myositis.nl/register.