Voor het eerst is een medicijn ontwikkeld dat daadwerkelijk bestemd is voor MMN-patiënten. Gezien de zeldzaamheid van de ziekte (ongeveer 150 patiënten in Nederland) is dat best bijzonder. De eerste studies, naar met name de veiligheid van het middel, zijn al achter de rug en de volgende fase (3), genaamd de Empassion-studie, is van start gegaan.
Zelf ben ik gevraagd om aan fase 3 mee te doen. Dat is de fase waarin de werking van het nieuwe middel, Empasiprubart (ga alvast maar oefenen op die naam) wordt getest. Het wordt daarbij vergeleken met de al lange tijd bestaande behandeling voor MMN: immunoglobulines (IVIg of SCIg).
De ontwikkeling van een nieuw medicijn, het testen ervan en het doorlopen van alle eisen voordat het op de markt komt, is een zeer lang proces. Zo is ook fase 3 een kwestie van een lange adem: de studie duurt ongeveer vier jaar.
Het is natuurlijk te vroeg om conclusies te trekken, en vooral: de ene patiënt is de andere niet, maar uit fase 2 lijkt hier en daar sprake van ‘klinische verbetering’. Gloort er hoop? Er is in ieder geval nu een nieuw perspectief, na al die jaren! Net als in fase 2 doen in Nederland ongeveer vijf mensen mee met het onderzoek; wereldwijd hoopt men op 100 deelnemers.
In deze studie worden voor deel A van het onderzoek de deelnemers in twee groepen ingedeeld. Het lot beslist wie in welke groep komt. De ene groep krijgt als behandeling Empa(siprubart) met daarnaast een placebo lijkend op IVIg; de andere groep wordt behandeld met IVIg met daarnaast een placebo lijkend op Empa.
Het onderzoek is dubbel-blind: zowel behandelend arts en verpleegkundige(n) als de deelnemers weten niet welke groep de echte behandeling en welke groep de placebobehandeling krijgt.
In deel B van het onderzoek krijgen alle deelnemers de behandeling met Empasiprubart (en géén IVIg).
Laat ik het zo zeggen: er gaan nogal wat infusen in (vaak dus twee per keer!) deze maanden en het is wat behelpen om te voorkomen dat we wél te weten komen wie welke behandeling krijgt (zie foto).
Het wisselen van de flesjes moet daarom door een ‘niet-blinde’ verpleegkundige in alle geheim plaatsvinden…
Hiermee is er voorlopig een einde gekomen aan de mij zo vertrouwde thuistoediening: het einde van een tijdperk van twintig jaar. Op dit moment ben ik minstens eens in de twee weken, soms zelfs wekelijks, in het UMC in Utrecht. Dat is voor mij, vanuit Friesland, best wel veel reizen, maar ik wil dit graag een kans geven, dus voorlopig is het iedere keer de reis wel waard.
Hoofdonderzoeker van deze studie is de welbekende prof. dr. W.L. van der Pol. Hij heeft zich bereid verklaard om binnenkort voor de nieuwsbrief een interview te geven over dit onderzoek. Omdat ik weet dat veel mensen dit onderzoek met zeer, zeer veel belangstelling volgen, zal ik af en toe ook eens wat melden in de nieuwsbrief of op het Myocafé. Wordt dus vervolgd!
Fotobijschrift
