Nieuws vanuit IPA: terugblik op 2025 en vooruitkijken naar 2026

Voor de wereldwijde Pompe-gemeenschap was 2025 een van de moeilijkste jaren in de geschiedenis van de International Pompe Association (IPA).

We rouwen om het overlijden van twee buitengewone leiders:
Maryze Schoneveld van der Linde en Tiffany House. Beiden hebben de IPA en de internationale Pompe-gemeenschap diepgaand beïnvloed met hun inzet voor mensen met de ziekte van Pompe wereldwijd. Tiffany zei ooit over Maryze dat “het onmogelijk is om te zeggen hoeveel ze voor de Pompe-gemeenschap heeft gedaan.” Hetzelfde geldt ook voor Tiffany zelf. Ze brachten patiënten, onderzoekers, artsen en de industrie met elkaar in contact, stimuleerden vooruitgang en zetten zich in voor een betere toekomst voor Pompe-gezinnen. Hun verlies laat een diepe leegte achter, maar hun nalatenschap wijst ons de weg vooruit.

Na deze ingrijpende verliezen heeft de IPA een structurele reorganisatie doorgevoerd. Daarbij is onder meer de communicatie herzien en een nieuw bestuur gekozen.

De nieuwe voorzitter is Brad Crittenden (Pompe Canada). Brad brengt veel ervaring mee op het gebied van internationale patiëntenbelangenbehartiging en was al nauw betrokken bij de communicatie van de IPA. Zijn leiderschap staat voor continuïteit, transparantie en een hernieuwde toewijding aan het versterken van de wereldwijde samenwerking binnen de Pompe-gemeenschap.
Nieuw gekozen in de raad van bestuur zijn van boven naar onder op de foto: Andrea Faris (AMDA, Verenigde Staten), Dimitri Kalaitzis (Stichting Ziekte van Pompe, Nederland) en Annic Kolbrück (Pompe Deutschland e.V., Duitsland).

De IPA vindt wereldwijde vertegenwoordiging belangrijk, dus ze zijn er trots op dat ze momenteel bestuursleden uit zeven landen hebben: Australië, Canada, Italië, Duitsland, Nederland, het Verenigd Koninkrijk en de Verenigde Staten.

De nieuwe bestuursleden zijn gekozen door de leden van de IPA tijdens de Algemene Ledenvergadering die in november 2025 werd gehouden. Daarnaast werd META uit Tsjechië welkom geheten als nieuw lid van de IPA. De organisatie, vertegenwoordigd door Katerina Uhlikova, ondersteunt patiënten met zeldzame lysosomale stapelingsziekten zoals de ziekte van Gaucher, de ziekte van Fabry en de ziekte van Pompe.

Ondanks een moeilijk jaar bleef de IPA actief op verschillende gebieden.

1. Internationale Pompe-dag 2025
Met de campagne Elke beweging telt! /De Run–Walk–Roll werd wereldwijd aandacht gevraagd voor het belang van actief blijven terwijl nieuwe therapieën worden ontwikkeld.

2. Uitbreiding van de Community Advisory Board (CAB)
De CAB, opgericht in 2019, bleef zich inzetten voor betere samenwerking tussen patiënten en onderzoekssponsors. Het doel is om klinische studies beter aan te laten sluiten bij de behoeften van patiënten. Ze hielden drie nieuwe virtuele bijeenkomsten met partners uit de industrie (EfficientCME, Sanofi, Denali Therapeutics). Momenteel telt de CAB 29 leden uit verschillende landen. De IPA zoekt nog nieuwe leden. Heb je interesse om mee te denken? Ben je ouder dan 18 jaar, beheers je het Engels goed en ben je beschikbaar voor minimaal twee bijeenkomsten per jaar? Stuur dan een motivatiebrief met je ervaring en vaardigheden naar fabiodipietro@worldpompe.org Deze link opent in een nieuw tabblad.

3. Vooruitgang in onderzoek en nieuwe therapieën
De IPA bleef in gesprek met verschillende bedrijven en onderzoeksinstellingen over nieuwe behandelmethoden, waaronder volgende generatie enzymtherapieën, substraatreductietherapieën, en gen- en celtherapieën.

4. Campagnes over dosisflexibiliteit en behandelingsverwachtingen
De IPA blijft aandacht vragen voor flexibele doseringsmogelijkheden. Ook ondersteunt de organisatie mensen met de ziekte van Pompe bij keuzes rondom nieuwe behandelingen. Daarbij is ook aandacht voor realistische verwachtingen.

5. Versterking van de IPA-Erasmus Pompe-enquête
Het door patiënten beheerde register is vernieuwd. Ook is de enquête nu beschikbaar in meerdere talen. De enquête blijft belangrijk. Zeker nu er steeds meer behandelingen beschikbaar komen. Zo blijven gegevens van mensen met Pompe beter bij elkaar. Dat voorkomt versnippering over verschillende commerciële registers.
De komende maand verschijnt het eerste jaarverslag van de Pompe-enquête. Daarmee wil de IPA meer inzicht geven in de informatie die de enquête oplevert. Meer informatie over de enquête op de website van ErasmusMC Deze link opent in een nieuw tabblad.

6. Herstructurering van de communicatie bij de IPA
Een nieuw team verzorgt nu de communicatie binnen de IPA. In dit team zitten Annic Kolbrück, Andrea Faris en Brad Crittenden.
Samen zorgen zij voor:
• consistentere nieuwsbrieven
• meer zichtbaarheid op sociale media
• grotere zichtbaarheid voor aangesloten organisaties
• voortzetting van de meertalige patiëntenbrochures (“Pompe Connections”)
Met deze veranderingen wil de IPA de dialoog, transparantie en betrokkenheid van de gemeenschap verder versterken.
De IPA-nieuwsbrief wordt vanaf volgend jaar beschikbaar voor alle geïnteresseerden. Meer informatie over aanmelden volgt via de IPA-website Deze link opent in een nieuw tabblad

Tijdens de eerste Global Rare Impact Awards van Sanofi in Wenen werden drie mensen geëerd voor hun jarenlange inzet voor mensen met zeldzame aandoeningen. Onder hen waren ook Tiffany House en Maryze Schoneveld van der Linde, beiden betrokken bij de internationale Pompe-gemeenschap.

Tiffany House, voormalig voorzitter van de AMDA, werd geprezen om haar visie, betrokkenheid en inzet voor patiëntenbelangenbehartiging.

Maryze Schoneveld van der Linde van de IPA werd geëerd voor haar inzet voor betere toegang tot zorg en het versterken van internationale netwerken voor zeldzame aandoeningen.

Dr. I. C. Verma, bekend als de “Father of Genetics” in India, werd onderscheiden voor zijn pionierswerk op het gebied van genetische zorg en betaalbare diagnostiek.

(foto: Sanofi)

Dit moeilijke jaar heeft laten zien dat de IPA kwetsbaar is, maar ook ongelooflijk sterk. De kracht van de IPA zit in de mensen achter de organisatie. Vrijwilligers, patiëntvertegenwoordigers, verenigingen, belangenbehartigers, wetenschappers en families zetten zich dagelijks in voor de Pompe-gemeenschap.

Nu er nieuwe behandelingen in ontwikkeling zijn en er steeds meer behandelopties beschikbaar komen, is een sterke internationale samenwerking belangrijker dan ooit.

Het IPA-bestuur roept lidorganisaties daarom op om actief betrokken te blijven, bijvoorbeeld via:
👉de CAB
👉 internationale advies- en werkgroepen
👉 de Erasmus-enquête
👉 ondersteuning bij vertalingen
👉 gegevensregistratie
👉 het delen van nationale activiteiten
👉 communicatie en voorlichting

De gebeurtenissen van 2025 hebben duidelijk gemaakt hoe belangrijk betrokken leden en vrijwilligers zijn voor de toekomst van de IPA.

Met een nieuw bestuur en een vernieuwde organisatiestructuur kijkt de IPA met vertrouwen vooruit naar 2026.
Belangrijkste aandachtspunten blijven:
👉 het wereldwijde onafhankelijke register verder uitbouwen
👉 de samenwerking met onderzoekers en de industrie verdiepen
👉 de communicatiekanalen versterken
👉 de betrokkenheid van patiënten vergroten
👉 nationale organisaties proactiever ondersteunen

De toekomst van de zorg voor de ziekte van Pompe is veelbelovend, maar vraagt ook om blijvende samenwerking binnen de internationale gemeenschap.