Therapie tegen SMA
Tussen 2017 en 2021 zijn er in Europa drie medicijnen gekomen tegen SMA: Spinraza®, Zolgensma® en Evrysdi®. Deze medicijnen zorgen ervoor dat er meer SMN-eiwit in de spieren komt. Elk medicijn wordt op een andere manier gegeven en niet elk medicijn wordt voor iedereen vergoed. Ook het effect is bij iedereen anders. De behandeling werkt meestal het beste bij jonge kinderen.
Therapieën tegen SMA op een rij
Spinraza® (nusinersen)
Spinraza was het eerste medicijn tegen SMA dat werd goedgekeurd. Het medicijn helpt het SMN2-gen beter te werken, zodat er meer SMN-eiwit wordt gemaakt. Spinraza wordt via een ruggenprik toegediend. De eerste twee maanden krijg je het vaker, daarna elke vier maanden. Op de website van het SMA-expertisecentrum lees je hoe dit middel werkt, zie: Spinraza (nusinersen) • SMA Centrum Nederland
In Nederland wordt Spinraza vergoed voor kinderen die vóór 9,5 jaar starten met de behandeling. Sinds januari 2020 wordt het ook vergoed voor oudere kinderen en volwassenen, maar onder voorwaarden. Die voorwaarden houden in dat er onderzoek gedaan wordt naar hoe goed en betaalbaar het medicijn is. Zie ook: Traject voorwaardelijke toelating • SMA Centrum Nederland.
Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec)
Zolgensma is een gentherapie. Een speciaal virus brengt een gezond stukje SMN1-gen in het lichaam. Daardoor kunnen de zenuwcellen weer SMN-eiwit maken. De behandeling gebeurt één keer via een infuus.
Zolgensma wordt sinds 2021 vergoed voor jonge kinderen met SMA type 1 en voor baby’s zonder klachten met maximaal drie SMN2-genkopieën. Zie ook: Veelgestelde vragen over Zolgensma • SMA Centrum Nederland
Evrysdi® (risdiplam)
Evrysdi is een drankje dat je elke dag inneemt. Het werkt op een vergelijkbare manier als Spinraza. Evrysdi wordt sinds zomer 2023 vergoed voor kinderen en jongeren tot 26 jaar met SMA. Ook baby’s zonder klachten met een genetische diagnose en een tot vier SMN2-genkopieën kunnen het krijgen.
Sommige mensen met SMA type 1 of 2 kregen dit middel al eerder via een bijzonder programma van de fabrikant. Zie: Veelgestelde vragen over Risdiplam • SMA Centrum Nederland