Eculizumab is een zogenoemde complementremmer. Complement is een onderdeel van het afweersysteem. Het zorgt voor schade aan de cellen waar de myasthenie-antistoffen aan binden. Door het complement te remmen, wordt het schadelijke effect van de myasthenie-antistoffen beperkt, is de gedachte. Bij volwassenen was zo’n effect eerder al vastgesteld. Uit onderzoek blijkt nu dat het middel ook bij kinderen de ernst van klachten kan verminderen.
De goedkeuring van de EMA geldt alleen voor de meest voorkomende vorm van myasthenia gravis: MG met antilichamen tegen de acetylcholinereceptor (AChR-MG). En de kinderen moeten klachten hebben die niet met andere medicijnen opgelost kunnen worden. Het middel moet om de week via een infuus worden gegeven en in de eerste periode nog vaker. De meest voorkomende bijwerkingen zijn hoofdpijn en verkoudheid.
Net als bij volwassenen zal eculizumab alleen voorgeschreven en vergoed gaan worden voor kinderen na goedkeuring van een indicatiecommissie. Deze commissie beslist aan de hand van vaste criteria of een individuele patient in aanmerking komt voor de behandeling. Desondanks is dit goed nieuws voor kinderen met MG. In overleg met hun arts hebben zij nu zicht op een extra behandelmogelijkheid bij hardnekkige klachten.
