Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.
De eerder gevonden effecten van deze nieuwe enzymvervangende therapie tegen de ziekte van Pompe houden ook na twee jaar behandeling stand. Een verdere verbetering werd niet gevonden.
Cipaglucosidase alfa (Pombiliti) is een nieuwe enzymvervangende therapie (ERT) voor de ziekte van Pompe, die wordt toegediend in combinatie met het stabiliserende middel miglustat (Opfolda®). In Nederland is dit combinatiemedicijn (nog) niet beschikbaar: het wordt na goedkeuring in Europa door EMA nu eerst beoordeeld door Zorginstituut Nederland. Zie ook: Spierziekten Nederland: EMA geeft goedkeuring aan nieuw ERT-middel: update Deze link opent in een nieuw tabblad.
De EMA-goedkeuring is gebaseerd op eerder onderzoek van de fabrikant, Amicus. Die bestudeerde de invloed van het middel op het loopvermogen van mensen de ziekte van Pompe na één jaar (Propel-studie, zie, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34800400/ Deze link opent in een nieuw tabblad). Deze studie is voortgezet en de verbeteringen uit de eerdere studie hielden ook na twee jaar stand.
De onderzoekers keken o.a. naar:
CK- en suikerwaarden namen af bij alle deelnemersgroepen ten opzichte van start van de studie. De longfunctie en overbrugbare afstand veranderden niet méér dan op basis van referentiewaarden bij mensen zonder de ziekte van Pompe verwacht kon worden. In andere woorden: die waarden bleven relatief gezien stabiel, terwijl je bij Pompe wellicht wel een achteruitgang zou verwachten. Statistische analyses zijn niet gedaan.
Wat betreft bijwerkingen rapporteerden de onderzoekers als meest ernstige bijwerkingen twintig gebeurtenissen op niveau 3 (bij een deelnemersaantal van 120) op een schaal van 0-5, waarbij 0 staat voor ‘geen bijwerkingen’, 2 voor ‘lastige bijwerkingen, maar niet gevaarlijk’, 3 voor ‘serieus, de basale levensverrichtingen als eten aantastend, soms medisch ingrijpen vereisend’, 4 voor ‘serieus, ziekenhuisopname vereisend’ en 5 voor ‘overlijden’. Zie: Side Effects in Clinical Trials (dipg.org) Deze link opent in een nieuw tabblad.
PMC (nih.gov) Deze link opent in een nieuw tabblad (volledig artikel).
