Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.
Om de uitkomsten van toekomstig medicijnonderzoek te kunnen duiden, zijn ‘natuurlijk beloopstudies’ erg nuttig. Corrie Erasmus sprak erover tijdens de webconferentie congenitale en metabole spierziekten. Hier vind je een samenvatting.
Op 8 oktober vond de jaarlijkse webconferentie plaats over congenitale en metabole/mitochondriële spierziekten. In het deel over congenitale spierziekten, hield kinderneuroloog dr. Corrie Erasmus van het Radboudumc een presentatie over het nut van natuurlijk beloopstudies. Voor leden die op het moment zelf niet online aanwezig konden zijn, volgt hier een korte samenvatting.
Bewijzen en vergelijken
De verwachting is dat farmaceuten in de toekomst meer medicijnen voor spierziekten gaan testen, ook voor congenitale spierziekten. In de presentatie vertelt Corrie Erasmus dat, om te meten hoe goed die werken, het noodzakelijk is om de situatie ná toediening van een middel te kunnen vergelijken met de situatie waarin iemand hetzelfde middel niet krijgt. Óf met gegevens over hoe de ziekte bij iemand naar verwachting zonder medicijn zou zijn verlopen. Daar probeert men met natuurlijk beloopstudies inzicht in te krijgen. Bij zo’n studie wordt een groep patienten gedurende een langere tijd gevolgd en wordt op verschillende manieren (met verschillende uitkomstmaten) geprobeerd concreet te maken hoe het met iemand gaat.
Studie bij congenitale myopathie
Corrie Erasmus en haar collega neuroloog dr. Nicol Voermans gaan vanuit het Radboudumc zo’n natuurlijk beloopstudie uitvoeren, samen met het UMC Utrecht. Ze kijken speciaal naar congenitale myopathie bij volwassenen en kinderen. De informatie die de studie mogelijk oplevert, zoals wat goede uitkomstmaten zijn en wat het verloop bij mensen met congenitale myopathie gemiddeld is, biedt nieuwe kennis. En die kennis is nuttig en nodig om klaar te zijn voor mogelijke medicijnonderzoeken in de toekomst (trial readiness, “gereed zijn voor een medicatieonderzoek”). Wellicht zijn farmaceuten door de gegevens ook meer geïnteresseerd om hun medicijnen in Nederland te testen.
Verschil met registraties
Een natuurlijk beloopstudie is anders dan een registratie waarin allerlei medische gegevens lange tijd bewaard worden – met toestemming van de deelnemers uiteraard. Voorbeelden van registraties zijn de ‘Global COL6-Patiënt Registry’ of de ‘Congenital Muscular Dystrophy International Registry (CMDIR)’. Zo’n registratie kan gebruikt worden voor het verzamelen van gegevens over het natuurlijk beloop, maar ook voor andere doeleinden, zoals gegevens over veiligheid en effectiviteit van medicijnen of als database om mensen uit te nodigen voor deelname aan onderzoek. Natuurlijk beloopstudies hebben een concreter doel: tijdens een vooraf bepaalde periode worden meer concrete testen gedaan om te bepalen hoe de ziekte verloopt.
Dit bericht is gecontroleerd door Corrie Erasmus
