Hogere dosis enzymvervangende therapie mogelijk beter

Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.

10 februari 2023 dr. Hannerieke van den Hout, kinderneuroloog Erasmus MC en Maarten Tanis, diagnosewerkgroep Congenitale en metabole spierziekten
grafiek

Op basis van recent onderzoek stellen medewerkers van het Erasmus MC en enkele andere Europese medische centra voor de dosering van enzymvervangingstherapie (ERT) bij de klassiek infantiele vorm van de ziekte van Pompe te heroverwegen.

Het onderzoek vond plaats als onderdeel van het European Pompe Consortium. Uit de resultaten blijkt dat patiënten met de klassieke infantiele vorm van de ziekte van Pompe die werden behandeld met de hoge ERT-dosering van 40 mg/kg per week een significant verbeterde overleving hadden in vergelijking met patiënten die werden behandeld met de gebruikelijke aanbevolen ERT-dosering van 20 mg/kg eenmaal per twee weken. Een samenvatting van het wetenschappelijke artikel vind je hier.

Effect van de dosis van alpha-glucosidase (Myozyme) op overleving en loopvermogen bij patiënten met de klassieke infantiele vorm van de ziekte van Pompe Deze link opent in een nieuw tabblad.

Laatste nieuws en ontwikkelingen

Terug naar het overzicht