De komende twee jaar worden nieuwe medicijnen op de Europese markt verwacht voor o.a. ALS, CMT/HMSN, Duchenne, FA, GBS, LGMD, MG, SMA en TK2-deficiëntie (mitochondrieel depletiesyndroom 2).
Innovatieve geneesmiddelen
Zorginstituut Nederland houdt bij voor welke innovatieve middelen het onderzoek zover is dat men verwacht dat ze binnen twee jaar op de Europese markt beschikbaar zullen komen. Dat publiceren zij in de Horizonscan geneesmiddelen. Spierziekten Nederland helpt bij het up-to-date houden van deze lijst. In juni kwam een nieuwe versie van de Horizonscan uit. De middelen voor spierziekten hebben wij voor je uitgelicht.
Bekijk de spierziektemedicijnen uit de Horizonscan
Bekende en nieuwe namen
Op de lijst staat een aantal bekende namen. Het CMT-middel PXT3003 dat eerder tegenvallende resultaten liet zien, is bijvoorbeeld terug op de lijst. En voor een aantal andere middelen (bv. tegen Pompe) is de verwachting dat die wellicht breder goedgekeurd gaan worden dan nu al het geval is (onderzoek loopt naar het effect bij kinderen). Daarnaast vermeldt de Horizonscan een aantal middelen dat recent al is goedgekeurd in Europa, bv. voor FA en CIDP. In dat laatste geval gaat het om een medicijn dat we kennen van een andere spierziekte: MG. Zie: Nieuwe behandeling goedgekeurd voor CIDP.
Helaas blijft het altijd onzeker of onderzoeksresulaten gunstige uitkomsten blijven laten zien. In het geval van Duchenne en ook voor FSHD zijn er dan ook middelen van de lijst verdwenen. Daartegenover staat dat er ook verschillende nieuwe middelen zijn die de lijst voor het eerst hebben gehaald, en wel voor ALS, Duchenne en FA.
Geen garantie
Let op. Voor álle middelen op de lijst geldt dat er geen garantie is dat deze middelen ook echt gebruikt en vergoed gaan worden in Nederland. Ze moeten eerst verder onderzocht en beoordeeld worden. En ook na officiële markttoelating in Europa, duurt het vaak nog maanden en soms langer voor patiënten ze daadwerkelijk kunnen gebruiken.
Meer weten? Zie Nieuwe medicijnen voor spierziekten – Spierziekten.
