Betekenisvolle effecten meten
Veel onderzoek naar nieuwe middelen tegen SMA is gedaan bij jonge kinderen met een korte ziekteduur. Bij oudere kinderen en volwassenen die al langer de gevolgen van SMA ondervinden – en dus vaak ernstige beperkingen hebben door spierkrachtverlies – is het veel moeilijker om betekenisvolle effecten aan te tonen. Hoewel ook die mensen vaak wel verbetering ervaren, zoals het langer kunnen besturen van een rolstoel, het beter kunnen kauwen en energieker zijn om dagelijkse activiteiten uit te voeren. Maar die verbeteringen worden tot op heden niet goed objectief gemeten.
Nodig voor vergoeding
‘Het meten van de effectiviteit van geneesmiddelen voor SMA is noodzakelijk,’ benadrukt onderzoeker Bart Bartels. Als de verbeteringen niet als zodanig worden aangemerkt door de instanties die dure geneesmiddelen beoordelen, ontstaat het risico dat deze uiteindelijk niet beschikbaar komen of vroegtijdig worden gestopt.
Goal Attainment Scaling
Als het aan Bart ligt, dan komt er een betekenisvolle uitkomstmaat voor iedereen met SMA. Uitkomstmaten zijn meetinstrumenten waarop beoordeeld kan worden of de behandeling effect heeft. De Goal Attainment Scaling (GAS) is een meetinstrument dat mogelijk geschikt is om betekenisvolle effecten van behandeling aan te tonen op individueel niveau die niet gemeten worden door de standaard uitkomstmaten.
Bart: ‘GAS is een uitkomstmaat die zijn toegevoegde waarde al heeft bewezen in de reguliere zorg, maar nooit de stap heeft kunnen maken naar het gebruik als uitkomstmaat voor klinische trials. We hebben nu een team van onderzoekers waarmee ik denk dat we deze stap wel kunnen zetten. Voor mensen met een spierziekte betekent dit hopelijk meer toegang tot klinische trials en behandeling.’
Samen
In hun onderzoek bepalen de onderzoekers van het UMC Utrecht of GAS gebruikt kan worden als primaire uitkomstmaat voor de behandeling van mensen met SMA. Dit doen ze onder meer door samen met patiënten en behandelaars een inventarisatie te maken van mogelijke therapie-effecten. Daarnaast wordt GAS toegepast tijdens een medische behandeling en vergeleken met al geaccepteerde uitkomstmaten.
‘Het Prinses Beatrix Spierfonds maakt het mogelijk voor ons als onderzoeksteam om dit project uit te voeren en brengt daarmee betekenisvolle individuele behandelingen voor patiënten met een spierziekte weer een stap dichterbij.’, aldus Bart.
Meer weten? Lees: Behandeling op maat: een betekenisvolle uitkomst voor elke patiënt met SMA – Spierfonds Deze link opent in een nieuw tabblad
