Op de Spierziektedag in Papendal heeft dr. Umesh Badrising een presentatie gegeven over lopende onderzoeken wereldwijd. Helaas is er nog geen doorbraak met betrekking tot een werkend medicijn. Wel is er veel onderzoek gaande zoals dr. Sandra de Haan al liet zien in haar presentatie.
Dr. Badrising gaf de stand van zaken van vijf studies.
Deze studie loopt in Kansas, Amerika, bij negen patiënten. Vanuit eigen vetweefsel worden celution-stamcellen gevormd die in spiergroepen geïnjecteerd worden. Deze studie is bedoeld om de veiligheid van deze methode te onderzoeken.
Een grote internationale studie bij 231 deelnemers. Bij deze studie wordt, via gedeeltelijke onderdrukking van het immuunsysteem, onderzocht of dit medicijn de ziekte vertraagt en/of de spierfunctie verbetert. Ook wordt gekeken naar veiligheid, bijwerkingen en dosering. Abcuro, de fabrikant van dit medicijn, heeft $ 200 miljoen voor dit project gereserveerd. De eerste resultaten worden begin 2026 verwacht.
In IBM-spierweefsel is het zogenoemde Interferon-Gamma signaal sterk aanwezig. Dit verergert spierafbraak. Het idee is om het Inteferon-gamma signaal te blokkeren met ruxolitinib. Doel onderzoek: Is dit middel veilig voor IBM-patiënten en werkt het? Dit onderzoek loopt in Frankrijk bij 60 patiënten; 30 medicijn en 30 placebo. Het Europees Geneesmiddelenbureau maant tot voorzichtigheid met dit medicijn (Jak-remmer) omdat het heftige bijwerkingen kent. Verwachte afronding: begin 2028.
In deze studie wordt een combinatie van twee middelen getest. Deze medicijnen werken op het afweersysteem en zouden de ziekte mogelijk kunnen afremmen. De onderzoekers willen vooral weten of de combinatie van medicijnen veilig is en of het de ziekte kan afremmen. De studie wordt uitgevoerd in Austin, Texas (VS) bij 10 patiënten. Verwachte afronding: zomer 2027
Een bestaand medicijn om afstotingsverschijnselen bij orgaantransplantatie tegen te gaan. Het werkt door bepaalde afweercellen (T-effectorcellen) te remmen, terwijl andere afweercellen (T-regulatorcellen) juist behouden blijven. Daarnaast draagt het bij tot het afbreken van schadelijke eiwitten (autofagie). Hierdoor denken onderzoekers dat Sirolimus het ziekteproces bij IBM kan vertragen of stabiliseren.
In opzet een internationale studie, geleid door Australië, met 140 deelnemers. Europese regelgeving blokkeerde Europese deelname. Onlangs is besloten deze studie te splitsen zodat Europa los van de Amerika en Australië alsnog kan starten. Helaas is de leverancier van placebo en medicijn capsules gestopt met de productie hiervan. Gezocht wordt naar een andere leverancier voor Europa.
Tot zover dit overzicht, met dank aan dr. Umesh Badrising, neuroloog verbonden aan het Leids Universitair medisch Centrum en medisch adviseur van onze werkgroep.
