Een groep onderzoekers start in Amsterdam en Leiden met onderzoek naar een mogelijke nieuwe behandeling bij spierziekten, waaronder myositis en MG. Deze therapie is gebaseerd op CAR-T-celtherapie, dat gebruikt wordt tegen kanker.
“Mijn lichaam wordt steeds zwakker,” vertelt Johan Hagen (55), die leeft met een ernstige vorm van myositis. “Als ze niets vinden dat mijn ziekte stopt, moet ik afscheid nemen.” Johan is één van de vele Nederlanders met een aandoening waarbij het eigen afweersysteem het lichaam aanvalt. “In drie jaar tijd lag ik 17 keer in het ziekenhuis en door de hoge dosis prednison ben ik meerdere kilo’s aangekomen. Ondertussen gaat de achteruitgang door. Toen de klachten begonnen, was ik 51 en heel fit. Nu ben ik 55 en hulpbehoevend. Ik heb weinig energie en mijn bovenbenen zijn heel zwak; ik kan maximaal 200 meter lopen en dan zak ik door mijn benen. Mijn lichaam wordt steeds zwakker, dat voel ik. Als het op een dag besluit om bepaalde essentiële spieren uit te schakelen, dan is het klaar. Tenzij ze snel iets vinden dat de ziekte stopt.”
Dr. Joost Raaphorst, neuroloog bij Amsterdam UMC, leidt samen met prof. Sander Tas (Amsterdam UMC), prof. Hans Ulrich Scherer (LUMC) en prof. Jan Verschuuren (LUMC) het project dat het Prinses Beatrix Spierfonds, dankzij een grote bijdrage van de Postcode Loterij, financieel mogelijk heeft gemaakt: het opzetten van een gespecialiseerde cleanroom en het behandelen van de eerste spierziektepatiënten met CAR-T-celtherapie. Dat is een behandeling die oorspronkelijk is ontwikkeld voor bepaalde vormen van bloedkanker.
Het idee spreekt tot de verbeelding: afweercellen van de patiënt worden uit het lichaam gehaald en in het laboratorium zo bewerkt dat ze ontspoorde cellen kunnen herkennen en uitschakelen. Daarna gaan ze als een klein en goed getraind legertje terug het lichaam in. Bij kanker richten deze getrainde cellen zich op tumorcellen. Bij auto-immuunziekten pakken ze op hol geslagen B-cellen aan: afweercellen die zich tegen het eigen lichaam keren.
In Duitsland is de behandeling op kleine schaal getest. Enkele deelnemers zijn al meerdere jaren klachtenvrij, zonder medicatie. “Dit lijkt op een reset van het immuunsysteem,” zegt Raaphorst. “Ons onderzoek moet nog beginnen, maar er is reden om hoopvol te zijn omdat de behandeling in theorie veel mensen met verschillende auto-immuunziekten zou kunnen helpen.”
Om een echte doorbraak mogelijk te maken, is een bijzonder samenwerkingsverband opgezet. Neurologen, reumatologen en hematologen van Amsterdam UMC en het LUMC bundelen hun krachten. Het team is blij met de samenwerking. “Het voelt heel natuurlijk om deze uitdaging samen aan te gaan,” zegt Raaphorst. “Neurologen, reumatologen en hematologen zien mensen met heel verschillende auto-immuunziektes, maar met hetzelfde mechanisme dat eronder ligt: ontspoorde B-cellen. Eigenlijk heel logisch om de krachten te bundelen. Toch is het in Nederland vrij uniek dat deze verschillende disciplines zo intensief samenwerken.”
Mede dankzij een extra bijdrage van ruim 1,6 miljoen euro van de Nationale Postcode Loterij is dit onderzoek naar de CAR-T-celtherapie nu mogelijk. Deze bijdrage is erg belangrijk om een gespecialiseerd team van artsen en onderzoekers te helpen om CAR-T-celtherapie op een optimale manier te ontwikkelen binnen het academisch ziekenhuis. Zo kan de behandeling snel en voor een eerlijke prijs worden aangeboden. “Ik kijk er erg naar uit om te gaan beginnen’, zegt Raaphorst. “Ik zie hoeveel impact deze ziekten hebben. Sommige mensen zijn ernstig beperkt. Dus als we een behandeling kunnen bieden die ze echt van hun klachten verlost, dan hebben we geen tijd te verliezen.”
Zie: CAR-T-celtherapie voor spierziekten – Spierfonds.
Dit project wordt ondersteund door ReumaNederland en Spierziekten Nederland.
