Hoe het onderzoek ging
- 22 kinderen van één tot twaalf jaar deden mee.
- Ze kregen verschillende doseringen van het nieuwe medicijn (avalglucosidase alfa), of bleven eerst op hun oude medicijn.
- Later kregen alle kinderen het nieuwe medicijn.
- De kinderen werden bijna twee jaar gevolgd.
Wat kwam eruit?
- Niemand overleed of stopte met de behandeling.
- Na toediening van het nieuwe medicijn vertoonden een paar kinderen milde tot matige reacties (infusion related reactions), die goed te managen waren. Het medicijn werd dus goed verdragen, zonder ernstige bijwerkingen.
- Het hart ging gemiddeld gezien beter functioneren na overstap op het nieuwe medicijn (gemeten met echo’s).
- De ziekteactiviteit in het lichaam werd lager.
- Kinderen konden vaak beter bewegen of hun situatie bleef stabiel.
- Bij sommige kinderen moest de dosis worden verhoogd om effect te zien. Dat hielp.
Conclusie
Avalglucosidase alfa lijkt een veilige en werkzame behandeling op de lange termijn voor kinderen met de infantiele vorm van Pompe ziekte.
Bron
The Mini-COMET Clinical Trial: Safety and Efficacy of Avalglucosidase Alfa after 97 Weeks of Treatment in Children with Infantile-Onset Pompe Disease Previously Treated with Alglucosidase Alfa – PubMed Deze link opent in een nieuw tabblad
Deze samenvatting is gecontroleerd door Joris van Ark, medewerker Medicijnontwikkeling van Spierziekten Nederland. Joris heeft een PhD in een exacte, biologie-gerateerde wetenschap.
