Al enige tijd loopt er een ‘fase 2-trial’ om te testen of een nieuw medicijn genaamd ‘NMD 670’ goed verdragen wordt en effect sorteert bij in totaal ongeveer 80 mensen met CMT type 1 en 2 in de Verenigde Staten en Europa. Wat is dit voor onderzoek?
NMD670 is een geneesmiddel dat wordt ontwikkeld door NMD Pharma, een bedrijf dat zijn hoofdkantoor heeft in Aarhus, Denemarken. Getest wordt of het medicijn kan zorgen voor het verbeteren van de spierfunctie en spierkracht bij patiënten met deze aandoeningen, door de overdracht van signalen tussen zenuwen en spieren te verbeteren. De werking wordt onderzocht voor verschillende spierziekten. Naast CMT/HMSN wordt voor dit middel bijvoorbeeld ook onderzoek gedaan naar het effect bij de behandeling van myasthenia gravis (MG) en spinale musculaire atrofie (SMA).
Er doen geen Nederlandse onderzoeksinstellingen mee aan dit onderzoek, twee ziekenhuizen in België nemen wel deel. Meer informatie is te vinden op de wetenschappelijke website clinicaltrials.gov. Overigens worden in deze centra geen nieuwe deelnemers meer gezocht.
De resultaten van de fase 2-trial voor mensen met CMT worden in de loop van 2026 verwacht. Wanneer de resultaten van deze trial positief zijn, volgt wellicht nog een vervolgstudie. Wanneer ook die vervolgstudie succesvol verloopt, kunnen stappen worden gezet om het middel beschikbaar te laten komen voor mensen met CMT en HMSN.
Nieuwe medicijnen moeten een lange weg afleggen voordat ze breed toegankelijk worden. Maar er komen elk jaar weer veel nieuwe medicijnen bij. Meer hierover (en bv. ook over de verschillende fasen van onderzoek) lees je op onze pagina Nieuwe medicijnen voor spierziekten. Bekijk ook het nieuwsbericht Horizonscan geneesmiddelen juni 2025. Hopelijk is CMT/HMSN over niet al te lange tijd ook aan de beurt.
