Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.
Enige tijd geleden verscheen er een onderzoek over enzymvervangende therapie (ERT) bij ongeboren kinderen. Daarmee zou mogelijk orgaanschade bij de ziekte van Pompe voorkomen worden. Is er sprake van teveel optimisme?
Eind vorig jaar rapporteerden Cohen e.a. in het vaktijdschrift New Engeland Journal of Medicine Deze link opent in een nieuw tabblad over enzymvervangende therapie (ERT) bij een ongeboren kind. Dit kind vertoonde dertien maanden na de geboorte niet een voor de ziekte van Pompe kenmerkende hartaandoening. Aan de resultaten van dit onderzoek werd een uitgebreid artikel gewijd in de Volkskrant van 10 november 2022 (online te bekijken voor Volkskrantabonnees Deze link opent in een nieuw tabblad).
In een redactioneel commentaar benadrukt prof. dr. Ans van der Ploeg – die ook de diagnosewerkgroep adviseert waaronder de ziekte van Pompe valt – dat teveel optimisme niet op z’n plek zou zijn. Prenatale ERT is naar verwachting geen oplossing voor de glycogeenstapeling in de hersenen. Ook het probleem dat het lichaam soms antistoffen maakt tegen ERT, wordt niet opgelost door prenatale toediening, stelt ze. Desondanks kan deze aanpak wel gezien worden als ‘een grote stap vooruit’.
Bronnen
Gecontroleerd door prof. dr. Ans van der Ploeg en dr. Hannerieke van den Hout.
