Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.
Het Europees geneesmiddelenbureau (EMA) heeft geadviseerd de voorwaardelijke goedkeuring van Translarna® (ataluren) definitief stop te zetten. Ook uit de herbeoordeling blijkt dat het middel onvoldoende positief effect heeft.
Translarna® (ataluren) is ontwikkeld voor een klein deel van de patiënten met Duchenne spierdystrofie, namelijk degenen die een nonsense-mutatie hebben in het dystrofine-gen (DMD-gen). Zo’n nonsense-mutatie wordt ook wel een stopmutatie genoemd. Deze mutatie zorgt ervoor dat het vertalen van het dystrofine-gen voortijdig stopt, zodat er geen functioneel dystrofine-eiwit gemaakt wordt.
Translarna® werd in 2014 door de EMA onder voorwaarden toegelaten in Europa. Die voorwaarden hielden in dat er meer klinische studies gedaan moesten worden om het effect van Translarna® op de spierfunctie te onderzoeken. Verder moest de goedkeuring jaarlijks worden verlengd. De commissie die binnen EMA gaat over gebruik van medicijnen bij mensen (CHMP) heeft op 15 september haar advies bekend gemaakt om de voorwaardelijke goedkeuring van Translarna® niet te verlengen. Zie ook Spierziekten Nederland: Negatief advies voor Translarna bij Duchenne Deze link opent in een nieuw tabblad. Hierna vroeg het bedrijf PTC om een herevaluatie. Bij die nieuwe beoordeling – op basis van bestaande data maar uitgevoerd door nieuwe rapporteurs – kwam men tot dezelfde conclusie. Namelijk dat een gunstig effect van het middel niet kon worden bevestigd.
De herevaluatie is gebaseerd op data van drie klinische trials waarin Translarna® is vergeleken met placebo. In een dergelijke trial wordt geloot wie de behandeling krijgt en wie niet. Ook keek men naar de uitkomsten van een jarenlang lopende registratiestudie (STRIDE) waarin het ziekteverloop van jongens die Translarna® gebruiken vergeleken is met historische controles. Daarnaast is er geluisterd naar bijdrages van gezinnen, artsen, en patiënten- en gezondheidszorgorganisaties. Zie het officiële Engelstalige bericht van EMA: EMA confirms recommendation for non-renewal of authorisation of Duchenne muscular dystrophy medicine Translarna | European Medicines Agency (europa.eu) Deze link opent in een nieuw tabblad
In Nederland werd Translarna® sinds november 2021 voorwaardelijk vergoed voor jongens met Duchenne van twee jaar en ouder die kunnen lopen. Zij krijgen Translarna® via het Leids Universitair Medisch Centrum in Leiden of het Radboudumc in Nijmegen. Op dit moment krijgen in Nederland 13 patiënten Translarna® voorgeschreven.
Als de Europese Commissie het advies van de CHMP overneemt, zal het middel niet meer beschikbaar zijn in de Europese Unie. Voor de patiënten die momenteel behandeld worden met Translarna®, betekent dit dat Translarna® dan niet meer beschikbaar zal zijn in Nederland. De behandelend artsen zullen contact opnemen met deze mensen zodra er meer duidelijkheid is over de tijdlijnen, om te bespreken welke gevolgen dit heeft voor hun behandeling.
In alle gevallen zal dit nieuws teleurstellend zijn voor alle ouders en jongens/jongemannen met Duchenne die hebben deelgenomen aan de klinische onderzoeken met Translarna en/of al vele jaren Translarna gebruiken, evenals degenen die hoopten in de nabije toekomst met deze behandeling te beginnen.
