Uit de onderzoeksresultaten bleek dat na één jaar behandeling met immunoglobulines een significante en klinisch relevante verbetering te zien is op de loopfunctie vergeleken met placebo. Daarnaast bleek dat de behandeling veilig is en goed verdragen wordt.
Wat zijn immunoglobulines?
Immunoglobulines zijn eiwitten die in ons bloed voorkomen. Dat betekent dat je ze kunt oogsten bij gezonde bloeddonoren. Je kunt ze gebruiken als medicijn om het afweersysteem beter te ondersteunen. Het is een middel dat milde bijwerkingen kan geven zoals klachten van hoofdpijn en milde griepverschijnselen zoals koude rillingen, jeuk en misselijkheid. Immunoglobulines worden nu al voorgeschreven voor verschillende aandoeningen waaronder een aantal spierziekten zoals het Guillain-Barré Syndroom (GBS) en chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP).
Waarom immunoglobulines toepassen bij PPS?
Om daar antwoord op te kunnen geven is het goed om terug te kijken naar de oorzaken van PPS. Daar zie je een afname van spierkracht die verklaard kan worden door metabole uitputting van de zenuwen die vaak vele jaren na polio ontstaat. We weten uit wetenschappelijk onderzoek dat mogelijk sprake is van een zeer laag-actieve chronische ontsteking van het centraal zenuwstelsel bij patiënten met PPS. Deze zaken zijn aanleiding geweest om te kijken of immunoglobulines de klachten en de achteruitgang in spierfunctie bij PPS kunnen verminderen.
Eerdere studies naar het effect van immunoglobulines bij PPS lieten wisselende resultaten zien. Dat was reden om in een grotere wereldwijde studie (de FORCE studie) met meer deelnemers opnieuw het effect van immunoglobulines bij PPS te onderzoeken. Een belangrijk verschil is dat de deelnemers in de FORCE studie niet één of twee keer een infuus krijgen, maar een heel jaar lang elke vier weken.
Hoe zag de FORCE studie eruit?
De FORCE studie was een gerandomiseerde en geblindeerde studie waarbij deelnemers en onderzoekers niet wisten of iemand het echte middel krijgt of een placebo en loting bepaalde wat iemand kreeg. De studie bestond uit twee fasen. Ook in Nederland namen patiënten deel aan deze studie in het Amsterdam UMC.
In de eerste fase van het onderzoek werd gekeken naar de meest geschikte dosering van de immunoglobulines. In een uitgebreide screening werden de deelnemers gezien door een neuroloog en revalidatiearts en werd er bloedonderzoek gedaan en een hartfilmpje gemaakt. Als een deelnemer geschikt werd bevonden werd er geloot naar 1 van 3 behandelgroepen te weten: (1) een placebobehandeling, (2) een behandeling met een lage concentratie immunoglobulines of (3) een behandeling met een hoge concentratie immunoglobulines. Deelnemers kregen elke vier weken in het ziekenhuis een infuus. Deze behandelingen gingen een jaar door en daarna werden deelnemers nog een half jaar gevolgd en werden er metingen verricht.
In de tweede fase van de studie werden nieuwe deelnemers niet geloot naar drie maar naar twee groepen. Dat was ofwel een placebobehandeling ofwel immunoglobulines in de dosering waarvan uit fase 1 was gebleken dat die het meest effectief is en/of de minste bijwerkingen gaf.
De belangrijkste uitkomstmaat van de studie was het loopvermogen als maat voor de combinatie van spierkracht en uithoudingsvermogen en dat werd gemeten middels een 2-minuten looptest. Verder werden er vragenlijsten afgenomen, onder andere over pijn en vermoeidheid. Er werden spierkrachtmetingen gedaan en er werd periodiek bloed afgenomen.
Wat zijn de resultaten van de FORCE studie?
Er deden 191 deelnemers uit verschillende landen aan de studie mee. Voor fase 2 van de studie is behandeld met de lage concentratie immunoglobulines (Flebogamma 5% DIF met een dosering van 1g/kg). Patiënten die maandelijkse lage concentraties immunoglobuline kregen vertoonden een statistisch significante en klinisch relevante verbetering in de 2-minuten looptest ten opzichte van de deelnemers in de placebogroep. De behandeling bleek veilig en goed verdragen te worden met een veiligheidsprofiel dat vergelijkbaar is met immunoglobuline-behandeling bij andere aandoeningen. De resultaten op de overige (secundaire) uitkomsten zoals spierkracht, pijn en vermoeidheid zullen later bekend gemaakt worden.
Vervolg
Grifols, de uitvoerder van het onderzoek zal de komende maanden werken aan het eindrapport van de studie. Daarna zal er een wetenschappelijk artikel geschreven worden dat ter publicatie wordt aangeboden aan een gezaghebbend medisch tijdschrift. Daarnaast wordt een procedure in gang gezet voor de registratie van immunoglobulines bij PPS. Dit is om het middel vergoed te krijgen. Dat kan een langer durend proces zijn. Op dit moment kan het middel dus nog niet voorgeschreven worden.
Deelnemers aan de FORCE studie zullen na afronding van alle analyses te horen krijgen in welke groep ze behandeld zijn.
Het Engelse persbericht over de eerste resultaten van de studie is na te lezen op de website van Grifols: Biopharma & Healthcare Solutions Deze link opent in een nieuw tabblad. Verdere ontwikkelingen zullen gedeeld worden via de nieuwsbrief en de website van het Post-Polio Expertisecentrum Deze link opent in een nieuw tabblad.
