Vanaf half september komt het SMA-medicijn risdiplam (merknaam Evrysdi) ook beschikbaar in tabletvorm. Deze nieuwe vorm is recent goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Hierdoor komt er een alternatief voor de bestaande vloeibare variant (drankje).
Het gaat om tabletten van 5 mg. Ze zijn geschikt voor volwassenen en kinderen vanaf 2 jaar met een gewicht boven de 20 kilogram. Ze kunnen geheel worden doorgeslikt of worden opgelost in water. De tabletten zijn echter niet geschikt voor toediening via een (neus-)maagsonde. De apotheek van het UMC Utrecht zal vanaf september met patiënten bespreken hoe zij eventueel kunnen overstappen naar de tabletvorm.
Risdiplam werkt doordat het de productie van het survival motor neuron (SMN)-eiwit ondersteunt, essentieel voor de motorische functie. Het middel is bedoeld voor mensen met SMA type 1, 2 of 3 en kinderen met de genetische aanleg hiervoor (één tot vier kopieën van het SMN2-gen). Zie ook: Therapie tegen SMA – Spierziekten.
