Uitdagingen bij gentherapie voor X-gebonden myotubulaire myopathie

Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.

9 februari 2024 Maarten Tanis, diagnosewerkgroep Congenitale en metabole spierziekten
DNA

X-gebonden myotubulaire myopathie is een zeldzame congenitale spierziekte die wordt veroorzaakt door ziekteverwekkende varianten in het MTM1-gen. Ondanks een gunstig effect bij sommige deelnemers aan een studie met een nieuw gentherapiemedicijn, overleden vier deelnemers door bijwerkingen.

Deze tragische resultaten worden becommentarieerd door prof. dr. Nicol Voermans en drie collega-deskundigen in een (gratis toegankelijk) Engelstalig wetenschappelijk artikel in The Lancet Neurology, getiteld Gene therapy for X-linked myotubular myopathy: the challenges Deze link opent in een nieuw tabblad. Lees er hier meer over.

Uitdagingen X-MTM en gentherapie Deze link opent in een nieuw tabblad

Laatste nieuws en ontwikkelingen

Terug naar het overzicht