Trial
Fabrikant Avidity Biosciences start in de eerste helft van 2026 met de FORTITUDE-3 trial. Dit is een wereldwijde fase 3-studie van delpacibart braxlosiran (del-brax). Deze studie is bedoeld om de veiligheid en werkzaamheid van dit middel in mensen met FSHD te onderzoeken.
Het middel werkt als een soort ‘medicijnkoerier’: het antilichaam herkent een eiwit op spiercellen en brengt daar een klein stukje genetisch materiaal (siRNA) de spiercellen in. Dat siRNA zorgt er in de spiercel voor dat het DUX4-gen – dat in FSHD ongewenst wordt ingeschakeld en schade veroorzaakt – wordt uitgezet. Hierdoor lopen de spiercellen minder schade op. Op de website van Avidity kan je alvast meer lezen over de studie (Engelstalige site).
Aanpak
Het Radboudumc en LUMC zijn momenteel in de voorbereidende fase om deze trial te kunnen uitvoeren.
In het landelijke overleg van het FSHD Expertisecentrum met Spierziekten Nederland hebben we de volgende aanpak besproken:
- Zodra de studie mag starten, zal er een kort bericht verstuurd worden via de FSHD registratie.
- Je kunt je dan melden als je interesse hebt. Het heeft geen zin dat nu al te doen.
- Er zullen naar verwachting meer aanmeldingen komen dan dat er plaatsen zijn.
- Na de trial van Avidity zullen er naar verwachting andere trials volgen.
- De artsen in LUMC en Radboudumc selecteren om te komen tot een goede leeftijds- en man/vrouw-verdeling. Daarnaast wordt gekeken naar factoren die de kans het grootst maken dat een deelnemer in de studie kan blijven. Dit is gebaseerd op het onderzoek naar ervaringen van mensen die hebben deelgenomen aan de studie van Fulcrum: The participants’ perspective on facioscapulohumeral muscular dystrophy trials in The Netherlands – A qualitative study.
Voorbereiding
Hoe kun jij je zich voorbereiden, mocht je interesse hebben deel te nemen aan deze trial?
- Zorg dat je in de FSHD registratie staat: FSHDregistratie.
- Kijk naar de deelnamecriteria op de website van Avidity: The FORTITUDE-3™ Study – Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy.
- Kijk via het YouTube kanaal van FSHD Europe naar de presentatie die dr Umesh Badrising met een deelnemer aan de Fulcrum trial heeft gegeven over wat er komt kijken bij deelname.
- Spierziekten Nederland bereidt een webinar voor over trialdeelname in het algemeen. Je zult hierover een bericht ontvangen via Spierziekten Nederland.
- Weeg voor jezelf af wat jouw motivatie is om je aan te melden. Mensen kunnen om verschillende redenen besluiten om deel te nemen aan een medicijnonderzoek voor FSHD. Je kunt bijvoorbeeld willen bijdragen aan een beter inzicht in het beloop van de ziekte en in hoe medicijnonderzoek het beste kan worden uitgevoerd. Daarnaast kan deelname helpen bij de ontwikkeling van nieuwe behandelingen en waardevolle kennis opleveren waar toekomstige generaties met FSHD van profiteren. Je moet niet meedoen aan een onderzoek alleen omdat je zelf sneller toegang wilt tot een werkend medicijn; deelname is vooral waardevol als je wilt bijdragen aan de vooruitgang van FSHD-onderzoek.
