Wanneer komt er een FA-medicijn in Nederland?  

De laatste dag van februari was het Rare Disease Day (zeldzame ziekten dag) en werd door de FDA het eerste medicijn ooit voor FA goedgekeurd voor FA-patiënten vanaf 16 jaar en ouder. De FDA gaat over de toelating van geneesmiddelen in de Verenigde Staten. Een historisch moment in de tijdlijn van FA, maar helaas heb je er, zeker hier in Nederland, op de hele korte termijn nog niets aan.

Uit de studie is gebleken dat de mensen behandeld met SkyclarysTM na een jaar verbeteringen toonde in neurologische symptomen ten aanzien van de placebogroep. De mensen die SkyclarysTM drie jaar gebruikten, vertoonden een vertraging van circa 50% van de progressie in vergelijking met vergelijkbare personen uit een natuurlijk beloop-studie. Dit medicijn verhelpt dus niet de klachten van FA, maar remt de progressie. Voor de groep jonger dan 16 jaar zijn er nog geen onderzoeksresultaten inzake effectiviteit en veiligheid van gebruik.

Voordat geneesmiddelen in Europa op de markt mogen, moeten ze eerst goedgekeurd worden door de EMA. Het proces bij de EMA is al opgestart. Reata pharmaceuticals heeft eind 2022 een “Marketing Authorization Application” ingediend bij de EMA. Dit is de eerste stap naar goedkeuring voor landen van de Europese Unie (EU), dus inclusief Nederland. Reata schat dat het EMA-beoordelingsproces 12-16 maanden in beslag zal nemen; indien goedgekeurd in de EU zou SkyclarysTM dus begin 2024 toegelaten kunnen worden tot de Europese markt. De vergoeding moet dan per land geregeld gaan worden, in Nederland kan dat een jaar duren. De beoordeling wordt gedaan door het Zorginstituut. Spierziekten Nederland zal inzetten op een zo snel en breed mogelijke beschikbaarheid van dit middel in Nederland en zal zodra deze procedure start ook in gesprek gaan met het Zorginstituut om de belangen van de FAmily in Nederland te behartigen.

We zijn een stap dichterbij een medicijn voor FA, maar de komende twee jaar zal nog veel geduld van ons vragen.