Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.
Als DVN-patiënt wil je niets liever dan dat er op korte termijn meer kennis wordt opgedaan over het ontstaan van DVN. En er een werkzaam medicijn wordt ontwikkeld dat het ziekteproces remt en de pijn stilt.
Helaas is het nog niet helemaal zover. Er wordt wel volop wetenschappelijk onderzoek gedaan, waarmee de ontwikkeling van een werkzame behandeling stapje voor stapje dichterbij komt. Wetenschappelijk onderzoek is echter een ingewikkeld proces dat vaak meerdere jaren duurt. In dit artikel wordt ingegaan op de kenmerken van wetenschappelijk onderzoek, de relatie met de praktijk die je als DVN-patiënt ervaart en hoe je zelf een bijdrage kunt leveren aan het wetenschappelijk onderzoek naar DVN.
Kenmerken van wetenschappelijk onderzoek
Wetenschappelijk onderzoek moet naast objectief en onafhankelijk ook zorgvuldig, betrouwbaar en controleerbaar zijn. Dat betekent in de praktijk dat er vaak meerdere onderzoeken moeten worden gedaan die allemaal tot dezelfde uitkomst leiden voordat iets wetenschappelijk kan worden vastgesteld. Onderzoeksresultaten worden vervolgens gedeeld in wetenschappelijke tijdschriften. Voordat een artikel wordt gepubliceerd, wordt het altijd eerst zeer kritisch getoetst door collega-onderzoekers. Dit heet peerreview.
Omdat zorgvuldigheid en betrouwbaarheid zo belangrijk zijn, duurt het soms lang(er) voor er een wetenschappelijke doorbraak wordt bereikt. Ook kan de stand van de wetenschap soms niet helemaal overeen lijken te stemmen met wat patiënten in de praktijk ervaren. Zo kunnen veel mensen met DVN bepaalde klachten ervaren die volgens de laatste stand van de wetenschap niet bij DVN horen (bijvoorbeeld krachtsverlies of spierkramp). Op dit moment is nog niet onomstotelijk vastgesteld dat deze klachten een direct gevolg zijn van beschadiging van de dunne vezels. Er wordt uitgegaan van het feit dat het niet goed functioneren van de dunne vezels geen invloed heeft op de werking van spieren en er mogelijk een andere verklaring is voor de klachten. Maar het zou ook zo kunnen zijn dat met meer onderzoek en voortschrijdend inzicht in de toekomst wel een directe relatie wordt vastgesteld. Zo is dat bijvoorbeeld ook met ‘jeuk’ gegaan: eerst werd het nog niet benoemd als symptoom, omdat het nog niet wetenschappelijk onderbouwd kon worden. Maar na meer onderzoek werd jeuk aan het rijtje symptomen toegevoegd.
Soorten onderzoek
Voordat er een medicijn ontwikkeld kan worden, moet eerst meer bekend zijn over het ontstaansmechanisme en het beloop van een spierziekte. In Maastricht, maar ook in academische ziekenhuizen in het buitenland, wordt onderzoek gedaan naar het ontstaan van DVN, de rol van onderliggende oorzaken en bijvoorbeeld genmutaties.
Onderzoek waarbij vervolgens op mensen wordt getest wordt klinisch onderzoek genoemd. Bij het ontwikkelen van een medicijn worden verschillende fasen doorlopen voordat het middel op de markt komt. Tijdens de eerste fase wordt de veiligheid van het medicijn getest bij gezonde vrijwilligers. In fase 2 wordt de werkzaamheid van het medicijn getest bij een kleine groep patiënten en in fase 3 wordt de veiligheid en werkzaamheid van het medicijn getest bij een grote groep patiënten. Meestal is er ook een controlegroep die een placebo krijgt toegediend om te controleren of positieve resultaten daadwerkelijk aan het middel kunnen worden toegeschreven. Als zowel de proefpersonen als de onderzoekers niet weten wie het middel krijgt en wie de placebo, is er sprake van dubbelblind onderzoek.
Als het medicijn dit proces goed heeft doorstaan, kan registratie aangevraagd worden bij het Europees Geneesmiddelenbureau, de EMA. Die bepaalt op basis van de onderzoeksresultaten of het middel in Europa de markt op mag. Vervolgens zal het Zorginstituut Nederland advies geven over de vergoeding van het medicijn in Nederland. De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport beslist uiteindelijk. Na het ontwikkelen van de bijsluiter kan het medicijn dan worden voorgeschreven door artsen. De veiligheid en de kosten van een middel zijn factoren die in dit proces een rol spelen. Daardoor kan het gebeuren dat een medicijn dat veelbelovend lijkt, uiteindelijk toch de eindstreep niet haalt.
Zelf meewerken aan wetenschappelijk onderzoek?
Je kunt als DVN-patiënt een concrete bijdrage leveren aan het onderzoek naar DVN. Werk bijvoorbeeld mee aan het wetenschappelijk onderzoek dat door het expertisecentrum DVN van het Maastricht UMC+ wordt verricht. Hiervoor is het wel nodig dat de diagnose in Maastricht is gesteld. Als je bekend bent in Maastricht kun je benaderd worden om mee te doen aan een onderzoek of trial. Mocht je niet mee kunnen of willen werken, bijvoorbeeld omdat je te ver van Maastricht af woont, dan zijn er andere manieren om je bijdrage te leveren. Je kunt bijvoorbeeld doneren aan het Prinses Beatrix Spierfonds, het fonds dat het wetenschappelijk onderzoek naar Spierziekten financiert, of anderen aansporen hetzelfde te doen. Je kunt ook meedoen aan een van de acties die het Spierfonds jaarlijks organiseert.
Meer weten?
Wil je meer weten over de lopende onderzoeken? Kijk dan op de website van het expertisecentrum Deze link opent in een nieuw tabblad of kom in september naar het Spierziektecongres in Veldhoven.
Bronnen
https://dvnexpertisecentrum.nl/het-dvn-expertisecentrum/ Deze link opent in een nieuw tabblad
http://www.humoz.humanities.uva.nl/ Deze link opent in een nieuw tabblad
