Het besluit om Spinraza te vergoeden in Nederland verliep traag en bleef beperkt, wat leidde tot ethische dilemma’s. Arts-onderzoeker Féline Scheijmans (UMC Utrecht) promoveerde hierop op 6 mei.
De resultaten van haar onderzoek liegen er niet om. “De beleidskeuze [om Spinraza® (nusinersen) niet direct te vergoeden maar in de Pakketsluis te plaatsen, red.] had directe gevolgen voor patiënten en hun omgeving. […] Er zijn in die periode kinderen motorisch verslechterd, iets wat misschien voorkomen had kunnen worden bij een vroegere toelating.”, zo valt te lezen op de website van UMC Utrecht.
Trage keuze Spinraza hinderde kinderen met SMA | UMC Utrecht
De Pakketsluis is een maatregel van Zorginstituut Nederland om nieuwe dure geneesmiddelen te beoordelen op effectiviteit, kosteneffectiviteit, noodzakelijkheid en uitvoerbaarheid, vaak gevolgd door advies en prijsonderhandelingen. Volgens Féline had de procedure “grote emotionele impact op patiënten en hun familieleden, met gevoelens van onzekerheid, machteloosheid en oneerlijkheid.”
Onder meer samen met het UMCU heeft Spierziekten Nederland het belang van mensen met SMA bij elke stap in de beoordeling van Spinraza onder de aandacht gebracht bij beleidsmakers en zich hardgemaakt de procedures te versnellen. Het nieuwe promotieonderzoek benadrukt weer eens hoe belangrijk het is dit te blijven doen. Zowel voor medicijnen tegen SMA als tegen andere spierziekten.
Meer lezen over wat Spierziekten Nederland doet om medicijnen sneller beschikbaar te maken en eerdere acties rond SMA? Zie:
