Doel van de reactie: het probleem van ‘verzuilde’ gegevens onder de aandacht brengen en pleiten voor een nieuwe weg waarbij onafhankelijke registraties na markttoelating data leveren.
Praktijkgegevens verzamelen
Het gaat om de originele publicatie van Klein et al Deze link opent in een nieuw tabblad. Hierin benadrukken de auteurs dat er behoefte is om praktijkgegevens over zeldzame ziekten te verzamelen. In een reactie per brief op deze publicatie beamen verschillende onderzoekers, waaronder enkele van het Erasmus MC, dit en stellen ze dat ze er groot voorstander van zijn om de gegevens in samenwerking met de patiëntengemeenschap te verzamelen, zoals ook in de publicatie wordt aanbevolen.
Onafhankelijkheid nodig
De onderzoekers uiten echter ook hun zorgen. Ze zijn bang dat het artikel verkeerd kan worden opgevat als het zou het suggereren dat registers die door een enkele fabrikant beheerd worden – in dit geval de registers voor zeldzame ziekten (Rare Disease Registries, RDR’s) van fabrikant Sanofi – voldoende zijn om de datasets te leveren die nodig zijn om huidige en toekomstige therapieën te evalueren. Fabrikanten richten zich op hun eigen product(en) en hun registraties bieden daarom niet de mogelijkheid om producten van verschillende bedrijven met elkaar te vergelijken. En dat is voor de ziekten in de RDR’s wél belangrijk. Elk bedrijf zal zijn eigen register moeten beheren voor regelgevende doeleinden, wat zal leiden tot versnippering van gegevens. Dat staat een echt begrip van de effecten van de verschillende behandelingsopties voor deze zeldzame ziekten in de weg.
In de brief stellen de onderzoekers daarom dat onafhankelijk gefinancierde en beheerde registraties essentieel zijn om praktijkbewijs (‘real-world evidence’) te genereren dat niet gerelateerd is aan specifieke producten. Hiervoor worden opties besproken voor de ziekte van Pompe, waaronder de International Pompe Survey, die sinds 2002 onafhankelijk van de industrie door patiënten gerapporteerde uitkomsten verzamelt. Zie bv. De Pompe survey toen en nu – Spierziekten.
Bronnen
Dit artikel is nagekeken door dr. J.M.P van den Hout, Erasmus MC
*Voor meer informatie over registraties, zie onze pagina over nieuwe medicijnen, onderdeel ‘Klaar zijn voor trials’
