Hieronder vind je het laatste nieuws over de ontwikkelingen rond medicijnen voor ALS.
TRICALS heeft het Lighthouse 2-onderzoek stopgezet. In deze wereldwijde studie werd het medicijn Triumeq getest bij mensen met ALS. Het ALS Centrum in Utrecht was een van de deelnemende centra. Uit een tussentijdse analyse bleek dat bij Triumeq geen verschil werd gevonden in overleving tussen de groep die wél het medicijn nam versus de groep die een placebo kreeg. Daarom is besloten de studie te beëindigen. Lees het Engelse bericht Deze link opent in een nieuw tabblad hierover op de site van Tricals.
QurAlis heeft nieuwe resultaten gedeeld over het middel QRL-101 Deze link opent in een nieuw tabblad. In een fase 1-studie bij gezonde vrijwilligers verlaagde QRL-101 de motorische zenuw-prikkelbaarheid (mNE), een biomarker die bij ALS verhoogd is. Dit wijst op een mogelijk gewenst effect. Er loopt nu een vervolgstudie (QRL-101-04) bij mensen met ALS, onder andere in het UMC Utrecht. Deelnemers worden nog gezocht.
Let op: fase 1-studies testen of een medicijn veilig is, of het bijwerkingen heeft, hoe het in het lichaam werkt en of het effect heeft. Over het effect op overleving of ziekteverloop kunnen nog geen harde conclusies worden getrokken, daarom is het belangrijk dat er een vervolgstudie komt.
Tijdens de Annual Meeting van de American Academy of Neurology zijn nieuwe resultaten gedeeld over PrimeC. In de fase 2b PARADIGM-studie Deze link opent in een nieuw tabblad verlaagde PrimeC bepaalde bloedmarkers die samenhangen met ziekteprogressie. De studie includeerde 68 deelnemers die PrimeC of een placebo kregen. PrimeC lijkt ziekteprogressie te vertragen en de overleving te verbeteren. Meer hierover lees je in het Engelse bericht van ALS News Today Deze link opent in een nieuw tabblad. Een fase 3-studie wordt voorbereid.
Let op: fase 2-studies geven door de kleine groep, korte duur en andere uitkomstmaten nog geen duidelijk bewijs of een middel echt werkt. Over het effect van PrimeC op overleving of ziekteverloop kunnen nog geen harde conclusies worden getrokken. Een grote fase 3-studie moet dit uitwijzen.
