Enzymtherapie (ERT) in de vorm van alglucosidase alfa (Myozyme®) tegen de late-onset vorm van Pompe (LOPD) bestaat al sinds 2006. Daarom keken Italiaanse onderzoekers recent hoe goed en veilig de behandeling (nog) werkt na langdurige behandeling van tien en vijftien jaar.
Onderzocht zijn gegevens van 85 Italiaanse patiënten na tien jaar en 42 patiënten na vijftien jaar behandeling met Myozyme®. Men keek naar scores op de zesminutenwandeltest (als maat voor loopafstand) en naar FVC% (de longfunctie). Patiënten werden ingedeeld op basis van hoe goed ze in het begin konden lopen of ademen.
Iedereen kon aan het begin nog lopen. Op de lange termijn werd het loopvermogen iets minder in alle groepen, maar:
Enzymtherapie met Myozyme heeft op de lange termijn geholpen om het ziekteverloop te vertragen, met weinig risico’s. Niet iedereen reageerde hetzelfde, maar veel patiënten bleven redelijk stabiel. Dat terwijl je op basis van het ziektebeeld zou verwachten dat de ziekte (sneller) achteruit zou gaan.
De resultaten zijn gunstig voor mensen die nu Myozyme gebruiken en kunnen ook helpen bij het vergelijken van deze therapie met nieuwe vormen van ERT.
Deze samenvatting is gecontroleerd door Joris van Ark, medewerker Medicijnontwikkeling van Spierziekten Nederland. Joris heeft een PhD in een exacte, biologie-gerateerde wetenschap.
