Prof. dr. Jan Verschuuren van het LUMC gaf tijdens de Spierziektedag op 27 september tijdens het LEMS-diagnoseprogramma een presentatie over de ontwikkelingen in onderzoek. Hij ging in op de toepassing van FcRn-blokkers bij LEMS.
Bij een auto-immuunziekte maakt het immuunsysteem antilichamen tegen lichaamseigen stoffen. Bij LEMS zit het probleem in de zenuw-spierovergang en dat resulteert in spierzwakte.
De behandeling ervan gebeurt door het afweersysteem te remmen (afweeronderdrukkende medicatie), of door de spier te versterken (symptomatische medicatie).
De symptomatische behandeling omvat rust en slaap, maar ook behandeling met medicijnen, zoals pyridostigmine (Mestinon) en amifampridine.
De meest gebruikte immuun-onderdrukkende medicijnen zijn prednisolon, azathioprine en mycofenolaat.
Hieronder staat het overzicht van de medicijnen die momenteel het meest gebruikt worden en de tijd die het duurt voordat ze effect laten zien.
Op dit moment wordt onderzocht of de nieuwe medicijnen die voor myasthenia gravis zijn ontwikkeld (complementremmers en FcRn-blokkers) ook voor LEMS geschikt zouden kunnen zijn. De complementremmers lijken niet geschikt, omdat de activatie van complement waarschijnlijk geen rol speelt bij LEMS. Dus worden nu de FcRn-blokkers nader onderzocht.
FcRn blokkers verstoren het recyclen van de antistoffen. Antistoffen worden in het lichaam opgenomen in cellen van de bloedvatwand en daar gerecycled. De antistof zelf wordt door de FcRn-receptor beschermd tegen afbraak en wordt ‘schoongewassen’ teruggeven aan het bloed. De nieuwe medicijnen blokkeren de FcRn-receptor. Het gevolg is dat een groot deel van de antistoffen wordt afgebroken en niet teruggegeven aan het bloed. Hierdoor daalt de totale hoeveelheid antistoffen snel.
De nu beschikbare FcRn-blokkers in Nederland zijn efgartigimod en rozanolixizumab.
Er zijn nog geen ervaringen met deze middelen bij LEMS, maar de ervaringen bij patiënten met MG zijn goed. En als ze voor LEMS inderdaad ook zo goed gaan werken, dan zouden ze net zo snel moeten gaan werken als prednisolon.
De beschikbaarheid van deze middelen is nog zeer beperkt vanwege de hoge kosten. Ze worden bij MG dus alleen nog voorgeschreven aan patiënten die ernstige symptomen ondervinden en die onvoldoende reageren op de eerder genoemde reguliere medicatie.
Doe mee aan onderzoek LUMC
Aan het eind van zijn presentatie wees professor Verschuuren ons nog op een onderzoek dat binnenkort in het LUMC van start gaat. De titel is: Onderzoek naar kwaliteit van leven, spierzwakte en klachten van het autonome zenuwstelsel bij LEMS-patiënten. Het onderzoek zal worden uitgevoerd door Roosmarijn van Nijendaal en het is de bedoeling dat deelnemers vanuit huis online kunnen deelnemen. Je kunt je via myasthenie@lumc.nl aanmelden.
