De Wetenschappelijke adviesraad (WAR) van Zorginstituut Nederland bracht op 21 juli een positief advies uit over de voorwaardelijke toelating (VT) van risdiplam (Evrysdi®) voor mensen met SMA ouder dan 25 jaar. Nu wordt dit middel vanuit de basisverzekering enkel vergoed voor mensen met SMA die bij start van de behandeling jonger zijn dan 26 jaar.
Het advies is een belangrijke stap richting het beschikbaar komen van Evrysdi voor de groep mensen met SMA boven de 25 die geen enkele andere SMA-behandeling kunnen krijgen. Al jaren zet Spierziekten Nederland zich met en voor hen in. Zie ook: Mensen met SMA zonder behandeling: dit doet het wachten met ons! – Spierziekten. Ook mensen uit de genoemde leeftijdsgroep die al wél behandeld worden met een ander SMA-middel, kunnen mogelijk overstappen. Hierover volgt later meer informatie. Voordat behandeling daadwerkelijk kan starten, moet eerst nog een aantal stappen worden genomen. Uiteindelijk is het aan de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport om een definitief besluit te nemen.
Voorwaardelijke toelating houdt in dat het medicijn alleen in het basispakket van de zorgverzekering komt, tijdens een periode waarin in de praktijk onderzocht wordt wat de effecten zijn. Met die gegevens kan later besloten worden of het al dan niet blijvend vergoed wordt. De betrokken partijen (het UMC Utrecht, de fabrikant en Spierziekten Nederland) moeten concrete afspraken maken over de uitvoering van dit traject en de randvoorwaarden en afspraken moeten worden uitgewerkt in een zogeheten ‘convenant’. Het VT kan pas starten wanneer dit convenant is ondertekend, de minister een positief besluit heeft genomen en de regeling zorgverzekering is aangepast. Op de website van het Zorginstituut is meer te lezen over de stappen tot een voorwaardelijk toelatingstraject.
Het positieve advies is goed nieuws voor mensen met SMA ouder dan 25 jaar die nu niet behandeld worden of om redenen niet (meer) behandeld kunnen worden met Spinraza®. Maar – zoals hierboven beschreven – moet er ook nog veel gebeuren voor behandeling kan starten. Via deze website en www.smacentrum.nl houden we je op de hoogte van de voortgang. Als het zover is, worden patiënten die geregistreerd staan in de landelijke database voor mensen met SMA opgeroepen door het SMA Centrum. Twijfel je of je geregistreerd staat, of twijfel je of de juiste contactgegevens bekend zijn bij het SMA Centrum? Neem dan contact op via smaonderzoek@umcutrecht.nl.
Voor jongere mensen met SMA verandert er niets, voor hen blijft risdiplam beschikbaar via de huidige vergoedingsregeling.
