De behandeling gebruikt gezonde stamcellen uit het eigen lichaam van de patiënt en kan mogelijk helpen bij spierzwakte en vermoeidheid. Hoogleraar Bert Smeets legt uit: “Mensen met deze spierziekte hebben vaak stamcellen waarbij de mitochondriën wél goed werken. We halen die gezonde stamcellen uit een spierbiopt, en vermenigvuldigen die in het laboratorium. Vervolgens brengen we een grote hoeveelheid gezonde cellen via de bloedbaan terug in de spieren. Daar gaan de cellen aan het werk en maken ze spiervezels aan, waardoor de spierkracht kan toenemen en vermoeidheid kan afnemen.”
Eerder onderzoek liet zien dat de behandeling veilig is en geen ernstige bijwerkingen geeft. In deze fase 2-studie is nu de eerste patiënt behandeld. Fase 2 betekent dat er bij een klein aantal mensen gekeken wordt naar het effect en bv. de goede dosis. De stamcellen zijn in één arm toegediend. Bij deze patiënt werd een lichte toename van spierkracht gemeten.
De therapie is nog niet beschikbaar buiten het onderzoek. Om goede conclusies te trekken, is fase 3-onderzoek nodig, naar de werkzaamheid en veiligheid bij een grote groep patiënten. Zulk onderzoek kan jaren duren. Daarna volgen – bij gunstige resultaten – procedures rond markttoelating en vergoeding. Maar zover is men dus nog niet. De komende jaren wordt eerst onderzocht voor wie de behandeling het meest geschikt is en hoe de techniek verder verbeterd kan worden. Toch biedt deze stap belangrijke inzichten voor toekomstig onderzoek naar nieuwe behandelmogelijkheden, zowel voor mensen met MELAS als andere mitochondriële spierziekten.
Zie ook: Eerste patiënt met zeldzame spierziekte behandeld met eigen stamcellen | Maastricht UMC+ Deze link opent in een nieuw tabblad.
Meer over medicijnonderzoek en de weg naar therapie vind je via Nieuwe medicijnen voor spierziekten – Spierziekten.
