Onderzoek en spierziekten

Inbreng van patiënten

Door patiënten te betrekken bij onderzoek helpt Spierziekten Nederland spierziekteonderzoek beter te maken. Onze vereniging heeft meer dan 25 getrainde vrijwilligers die veel kennis en ervaring hebben op het gebied van onderzoek. Velen van hen hebben zelf een spierziekte of hebben er in hun naaste omgeving mee te maken.

Samen met betaalde professionals van de vereniging zijn deze vrijwilligers dégenen die weten wat er speelt bij een bepaalde diagnose. En wat er nodig is. Zij stellen onderzoeksagenda’s op, beoordelen onderzoeksaanvragen voor subsidiegevers en helpen met het maken van oproepen voor het werven van deelnemers aan een onderzoek of studie. Deze taken lichten we hieronder verder toe. Ook in internationaal verband zijn deze kaderleden Onderzoek actief.  Lees meer hierover onder het tabblad (inter)nationale samenwerking in onderzoek.

Financiering van onderzoek

Fondsen en subsidiegevers

De grootste financiers van wetenschappelijk onderzoek naar spierziekten in Nederland zijn het Prinses Beatrix Spierfonds Deze link opent in een nieuw tabblad en – voor kinderen – Spieren voor Spieren Deze link opent in een nieuw tabblad. Voor sommige spierziekten zijn stichtingen en fondsen die zich richten op een specifieke diagnose.

Geld voor onderzoek is ook binnen te halen via onderzoeksprogramma´s van bijvoorbeeld NWO (Nederlandse Organisatie voor Wetenschappelijk Onderzoek Deze link opent in een nieuw tabblad) en ZonMW Deze link opent in een nieuw tabblad. Universiteiten en hogescholen subsidiëren grotere of kleinere projecten soms zelf. Tot slot kunnen onderzoekers internationaal aankloppen bij bijvoorbeeld programma’s die worden gesubsidieerd door de Europese Commissie. Voor al deze subsidiegevers en -programma’s geldt dat het aanvragen veel tijd kost. Of een subsidie gegeven wordt, hangt vaak (maar niet altijd) ook af van de kwaliteit van concurrerende onderzoeksvoorstellen.

Extra stimulans voor bedrijven

Ook (bio)farmaceutische bedrijven doen onderzoek en ontwikkelen nieuwe medicijnen. Voor zeldzame (spier)ziekten is dat moeilijker, omdat er maar weinig mensen deze ziekten hebben. De markt is klein, en daardoor is het lastig om de kosten terug te verdienen.

De politiek probeert dit probleem te verkleinen, bijvoorbeeld met de Europese ‘weesgeneesmiddelenwet’. Deze wet geeft bedrijven extra bescherming als ze medicijnen maken voor zeldzame ziekten. Ondanks deze wet is de toegang tot deze medicijnen niet in elk Europees land gelijk. Het duurt vaak lang voordat een medicijn goedgekeurd en beschikbaar is. Daarnaast kijken bedrijven nog vaak meer naar de mogelijke winst dan naar wat patiënten nodig hebben. Er wordt nu onderzocht of de wet aangepast kan worden, zodat dit beter wordt.

Om het onderzoeksgeld optimaal te benutten en vaart te maken met de ontwikkeling van behandelingen is het in alle gevallen belangrijk dat onderzoeksprogramma’s op elkaar worden afgestemd en resultaten worden gedeeld.

(Inter)nationale samenwerking in onderzoek

Onderzoek naar spierziekten kan alleen succesvol zijn als onderzoekers samenwerken. In Nederland gebeurt dat binnen het Spierziekten Centrum Nederland Deze link opent in een nieuw tabblad (SCN). Internationaal zijn er het European Neuromuscular Centre (ENMC Deze link opent in een nieuw tabblad) en het European Reference Network Neuromusculaire ziekten (ERN-EURO-NMD Deze link opent in een nieuw tabblad). Daarnaast zijn er steeds meer diagnose-specifieke samenwerkingsverbanden.

Tips voor als je wilt deelnemen aan een onderzoek

Misschien krijg je weleens een verzoek om mee te doen aan een onderzoek naar spierziekten. Spierziekten Nederland stuurt regelmatig uitnodigingen. Wellicht vind je ze ook op internet. Hieronder staan enkele tips die je kunnen helpen bepalen of je wel of niet wilt meedoen.

Tip 1. Beoordeel de betrouwbaarheid

Als Spierziekten Nederland informatie toestuurt over deelname aan een onderzoek, is al gecontroleerd dat het onderzoek betrouwbaar is en bijvoorbeeld voldoet aan wetgeving (zie het kader over de WMO onder Ook goed om te weten). Daar kun je ook van uitgaan bij uitnodigingen van je arts, het spierziekte-expertisecentrum en/of een ziektegebonden registratie. Krijg je via een andere weg een uitnodiging en twijfel je over de betrouwbaarheid? Neem dan contact op met je arts.

Tip 2. Lees de deelnemersinformatie goed door

Onderzoekers zijn verplicht je goed te informeren over wat meedoen aan een onderzoek inhoudt. Dit noemt men ‘informed consent’. Je krijgt daarvoor vooraf informatie, mondeling en op papier. Lees de informatie over het onderzoek goed door en zorg dat je deze begrijpt. Op de website Kind en Onderzoek Deze link opent in een nieuw tabblad vind je vragen die je jezelf en de onderzoeker kunt stellen. Voorbeelden zijn: wat is het doel van het onderzoek, hoe belastend is het om mee te doen, wat zijn de risico’s en wie kun je bellen als je vragen hebt? Let ook op de in- en exclusiecriteria (zie het kader over deze criteria onder Ook goed om te weten). Informatie over meedoen aan onderzoek in het algemeen vind je in de brochure van Rijksoverheid, informatie voor de proefpersoon Deze link opent in een nieuw tabblad.

Tip 3. Bedenk de vóór- en nadelen

Bedenk wat deelname jou (mogelijk) oplevert en kost.

Mogelijke voordelen

• Je draagt actief bij aan wetenschappelijk onderzoek: je helpt mee aan nieuwe inzichten die gunstig kunnen zijn voor jezelf of anderen in de toekomst.
• Je maakt kans op een behandeling of medicijn voordat er markttoelating voor is.
• Bij gunstige resultaten kan besloten worden dat je de behandeling blijft ontvangen in afwachting van het moment dat die daadwerkelijk op de markt komt.

Mogelijke nadelen

❌ Je maakt kans op een nepmiddel (placebo) in plaats van de mogelijke behandeling of het mogelijke medicijn.
❌ Voor sommige onderzoeken is het nodig regelmatig het ziekenhuis te bezoeken en/of vervelende, soms pijnlijke onderzoeken te ondergaan.
❌ Het gaat om een proef, dus het kan zijn dat de behandeling niet het gewenste effect heeft. Of dat er vervelende of zelfs levensbedreigende bijwerkingen optreden of de ziekte verergert. *Bij ernstige en/of onverklaarbare bijwerkingen kan het onderzoek vroegtijdig worden stilgelegd.

❌ Mogelijk zijn er praktische en emotionele bezwaren. Denk aan reisafstand, opnemen van vrije dagen of opvang regelen voor kinderen. Maar ook: moeten omgaan met hoopvolle verwachtingen en soms tegenvallende resultaten. Voor sommige onderzoeken gelden daarnaast bepaalde leefregels waar je je aan moet willen houden.