Onderzoek: middel FSHD leidt tot iets betere gezondheid

Door: Joost Kools, Radboudumc

​​​​​​​Dit bleek uit een wetenschappelijke studie bij een relatief kleine groep FSHD-patiënten. De fabrikant gaat in overleg over het vervolgtraject.

Verminderen van DUX4
Het gaat om het middel losmapimod. Eerder al bleek uit onderzoek dat dit middel de aanmaak van het DUX4-eiwit in cellen en diermodellen kan verminderen. Aangezien DUX4 giftig is voor de spieren en de oorzaak is van spierafbraak bij facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD), was het idee dat losmapimod ook voor patiënten een gunstig effect kan hebben. Dat werd nu voor het eerst onderzocht. Zeventien ziekenhuizen in de VS, Canada, Frankrijk en Spanje deden mee.

Minder vervetting en minder achteruitgang in bewegingsvrijheid en kracht
Tijdens het onderzoek kregen veertig deelnemers het middel losmapimod en veertig andere een placebo (nep-medicijn). Er werd geen verschil gevonden tussen de twee groepen in de hoeveelheid DUX4 in afgenomen spierbiopten. Wel raakten de spieren bij de deelnemers die losmapimod kregen minder vervet dan die van de placebogroep (gemeten met MRI). Vervetting kan hier gezien worden als een maat voor krachtverlies: hoe meer vervetting en ontsteking van een spier, hoe meer krachtverlies en beperkingen in het functioneren als gevolg.

Deelnemers die het middel kregen, behielden daarnaast in verhouding een grotere mate van bewegingsvrijheid van de armen (gemeten met behulp van een Xbox Kinect-camera) en een betere kracht in de schouder- en onderbeenspieren dan deelnemers uit de placebogroep. Tot slot beoordeelden zij hun gezondheidstoestand na de studie iets beter dan aan het begin van het onderzoek. Deelnemers die placebo kregen gaven juist een lichte verslechtering aan.

Bijwerkingen
Tijdens deze en eerdere onderzoeken (met in totaal meer dan 3000 deelnemers), zijn er geen ernstige bijwerkingen van losmapimod gevonden. De opzet van dit onderzoek was echter te klein om een definitieve uitspraak te doen over de voor- en nadelen. Dat zal uit een groter onderzoek nog moeten blijken.

Vervolgtraject
De fabrikant, Fulcrum Therapeutics, heeft aangegeven in overleg te gaan met de Amerikaanse en Europese medicijnagentschappen (FDA en EMA) en andere gezondheidsinstellingen om het verdere traject voor losmapimod te bepalen. Zodra er nieuwe ontwikkelingen zijn zullen we je hierover informeren.

Terug naar overzicht