Het early access-programma voor givinostat (Duvyzat®) is officieel gestart in Nederland. Dit betekent dat het medicijn nu beschikbaar is voor een specifieke groep kinderen met Duchenne spierdystrofie. Dit gebeurt nog voordat de beoordeling voor opname in het basispakket is afgerond.
Het programma is bedoeld voor kinderen met Duchenne die:
Kinderen die deelnemen aan het early access-programma kunnen starten met behandeling met givinostat. In de eerste periode van de behandeling zijn extra controles nodig. Gezinnen komen daarom regelmatig naar het expertisecentrum voor onderzoeken en bloedafnames. Zo kunnen artsen goed volgen of het medicijn veilig is en goed wordt verdragen. Gezinnen krijgen hierover uitgebreide informatie in het expertisecentrum op het moment dat zij deelname overwegen.
Twee expertisecentra in Nederland bieden de behandeling met givinostat aan: het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en het Radboudumc. De behandelend artsen in deze centra nemen zelf contact op met ouders/verzorgers wanneer zij inschatten dat een kind mogelijk in aanmerking komt voor deelname aan het programma.
Is je kind nog niet onder behandeling in een van deze expertisecentra? Dan kun je contact opnemen met het dichtstbijzijnde expertisecentrum (LUMC of Radboudumc) of je eigen behandelaar vragen om een verwijzing.
Heb je vragen over het programma, of wil je weten of je kind mogelijk in aanmerking komt? Neem dan contact op met je eigen behandelaar of met het Duchenne Centrum Nederland.
Een early access-programma betekent dat een medicijn al beschikbaar wordt gesteld aan patiënten, terwijl de beoordeling voor opname in het basispakket nog loopt. Het Zorginstituut Nederland voert deze beoordeling uit en werkt hier op dit moment aan.
Totdat hierover een definitief besluit is genomen, stelt de fabrikant Italfarmaco het medicijn kosteloos beschikbaar voor patiënten die binnen de indicatie vallen.
Givinostat is een medicijn uit de groep HDAC-remmers. Het middel is onderzocht voor de behandeling van onder andere Duchenne spierdystrofie. Het is gericht op het remmen van ontstekingen en de vorming van bindweefsel (fibrose). Het doel hiervan is om het spierweefsel zo goed mogelijk te behouden.
Het medicijn heeft in juni 2025 een voorwaardelijke toelating gekregen van het Europese Medicijn Agentschap (EMA).
Zie ook het eerdere bericht over givinostat: Voorwaardelijke EMA-goedkeuring over nieuwe ontstekingsremmer Duchenne (update juli).
