Adviescommissie Pakket bespreekt vergoeding Zolgensma

Vrijdag 23 april vergaderde de Adviescommissie Pakket (ACP) van het Zorginstituut over de vergoeding van het medicijn Zolgensma voor de zeldzame spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA).

Een bijzonder moment. Zolgensma is namelijk de eerste gentherapie voor een spierziekte. Een gentherapie biedt de nieuwe generatie SMA-patiënten een nieuw levensperspectief.

Vanwege de hoge prijs is Zolgensma niet rechtstreeks opgenomen in het basispakket van de zorgverzekering. De minister voor Medische Zorg heeft het middel in ‘de sluis’ geplaatst en het Zorginstituut advies gevraagd of het geneesmiddel kan worden opgenomen in het basispakket.

Tijdens de online openbare vergadering waren veel SMA-patiënten en ouders van patiënten aanwezig. Na een korte inleiding door het Zorginstituut kregen het SMA expertisecentrum, de fabrikant en Spierziekten Nederland de gelegenheid om hun visie te geven en vragen van de commissieleden te beantwoorden.
Spierziekten Nederland hield een pleidooi voor een snelle beschikbaarheid van het middel voor alle kinderen voor wie het effectief en veilig kan worden ingezet. Daarbij benadrukten we het belang van een snelle vergoedingsprocedure en de aansluiting op de hielprikscreening voor SMA die op zijn vroegst pas eind 2022 start. Lees onze gehele inspraaktekst.  

Na alle informatie gehoord te hebben, discussieerde de commissie over de inhoud van hun pakketadvies. De commissie onderschreef het belang van het innovatieve karakter van de therapie: Zolgensma biedt patiënten een veelbelovend perspectief. De commissie worstelde met de prijs van 1,9 miljoen euro per behandeling, ook al is die eenmalig. De commissie concludeerde dat er, naast het maken van ‘pay for performance’-afspraken, ook een forse prijsverlaging moet worden gerealiseerd. Daarnaast drong de commissie erop aan dat de fabrikant de data die wereldwijd verzameld zijn na behandeling met Zolgensma beschikbaar stelt aan onderzoekers. Onzekerheden over de langetermijnbehandeleffecten van Zolgensma worden dan zo snel mogelijk duidelijk.

Spierziekten Nederland is blij dat zij de commissie duidelijk heeft kunnen maken wat een ander levensperspectief dit middel SMA-patiënten en hun familie biedt. We wachten het definitieve op schrift gestelde advies van de ACP af; volgens planning volgt dit in mei.

Terug naar overzicht