Het Nederlandse biotech bedrijf Treeway heeft twee fase 1-studies van het potentiële geneesmiddel TW001 afgerond. TW001 wordt via de mond ingenomen en bestaat uit de stof edaravone. De stof kan al via een infuus worden toegediend, maar dan moet de patiënt regelmatig naar het ziekenhuis.
Treeway heeft twee studies gedaan, waarvan een in het ALS Centrum in het UMC Utrecht met acht ALS-patiënten en een met gezonde vrijwilligers. Het doel was om te bepalen of toedoening via de mond de goede bloedspiegels geven. De resultaten waren positief. Treeway is daarom gestart met de voorbereidingen van een grotere fase 2/3-trial van TW001. In deze grotere studie zal worden onderzocht of TW001 de progressie van ALS af kan remmen. Deze grote klinische studie zal ook op het ALS Centrum in het UMC Utrecht plaatsvinden.
TW001 wordt dan getest door het vergelijken van een groep patiënten die het potentiële medicijn krijgt en een groep patiënten die een placebo of ‘nepmedicijn’ krijgt. Patiënten worden door middel van loting ingedeeld in een van deze twee groepen. Dit is de enige manier om te kunnen onderzoeken of een potentieel medicijn ALS kan afremmen en of er bijwerkingen zijn. De verwachting is dat deze grotere klinische studie met patiënten halverwege 2016 gestart kan worden.
ALS-patiënten kunnen zich op www.tricals.org inschrijven voor meer informatie over deze studie en ander medicijnonderzoek. TRICALS is het internationale platform voor ALS geneesmiddelenonderzoek.
Fase 1-studie TW001 afgerond
Door: ALS Centrum/Erik van Uden
Het Nederlandse biotechbedrijf Treeways heeft een bruikbaarheidsstudie naar het mogelijk ALS-medicijn TW001 succesvol afgerond.
