Op 6 juni 2019 kwam het grote nieuws uit de Tweede Kamer: minister Bruins gaf toestemming voor een traject van voorwaardelijke toelating (VT). Dat betekende dat het medicijn Spinraza (nusinersen) beschikbaar zou komen voor alle patiënten met SMA 5q, mits zij deel zouden nemen aan het onderzoek naar de werkzaamheid van het medicijn.
‘We hingen slingers op en trokken de champagne open,’ vertelt Erlin Bliek, de vader van Laura in de uitzending.’ Maar wat eerst zo’n geweldig vooruitzicht leek, verkeerde in een desillusie. Het werd al snel duidelijk dat het een tijd zou duren voordat iedereen in het ziekenhuis onder behandeling zou zijn. Er zijn verschillende knelpunten: de toediening via een ruggenprik kost de nodige voorbereiding. Maar ook het onderzoek zelf, waaronder het doornemen van de vragenlijsten en het doen van metingen, vergt veel tijd. En hoe meer patiënten in het onderzoek instromen, des te drukker wordt het in het ziekenhuis, want in het eerste jaar moet het medicijn bij iedere patiënt zes maal worden toegediend.
Er kwam daarom een wachtlijst op basis van loting en Laura trok nummer 191, achter in de rij dus. Dat was zuur, zeker omdat Laura in de jaren daarvoor zich er enorm voor had ingezet om het medicijn beschikbaar te krijgen. Ondertussen heeft ze alleen nog haar duim die ze kan bewegen. Haar grote angst is dat ook de duimspieren het laten afweten. Ze heeft dus alle hoop gevestigd op Spinraza. En ze is bang dat het nog wel een jaar kan duren, voor ze aan de beurt komt.
Ze wil daarom een rechtszaak aanspannen tegen haar verzekeraar en tegen de Nederlandse staat met de eis dat het onderzoek in meerdere ziekenhuizen tegelijk kan plaatsvinden zodat patiënten eerder behandeld kunnen worden. Het is een begrijpelijk stap en het klinkt logisch.
Of dit een oplossing is, is lang niet zeker. Het UMC Utrecht geeft in de uitzending aan dat het spreiden van het onderzoek over meerdere locaties eerder vertraging dan versnelling gaat opleveren. Maar de zorgen van Laura zijn terecht. En het gaat niet alleen om haar, maar om veel meer patiënten met SMA. Het is daarom belangrijk dat we ons niet blindstaren op wat niet kan, maar vooral proberen om tot een oplossing te komen voor de groep patiënten 'in de wachtkamer'. Daar is iedereen bij gebaat. Spierziekten Nederland zet zich daarvoor in.
