In de Verenigde Staten heeft de FDA de gentherapie Zolgensma van Avexis/Novartis toegelaten tot de markt voor kinderen met SMA tot twee jaar. De beslissing van de EMA voor de Europese markt wordt binnen enkele maanden verwacht.
Zolgensma richt zich op de genetische oorzaak van SMA. Het middel vervangt het ontbrekende of niet-werkende SMN1-gen door een nieuwe, werkende kopie. De behandeling bestaat uit een eenmalige injectie die via een infuus wordt toegediend. Baby’s die in het kader van onderzoek behandeld werden, konden hun motorische vaardigheden behouden en verder ontwikkelen. Langdurig onderzoek zal moeten aantonen of dat ook op langere termijn zo blijft. Ook bij oudere patiënten moet het effect nog worden aangetoond.
Als de EMA het middel goedkeurt, dan komt het beschikbaar binnen Europa, maar ook nu weer zal ieder land gaan bepalen of ze dit middel vergoeden. Hoe hoog de werkelijke kostprijs per patiënt wordt, is nog niet helemaal duidelijk. Zeker is dat het gaat om miljoenen euro's. De vraagprijs in de Verenigde Staten ligt op 2,1 miljoen dollar per dosis.
