Gentherapie voor goedkeuring naar EMA

Door: Erik van Uden

Goed nieuws over de medicijnontwikkeling SMA. Maar ook slecht nieuws: Novartis wil de hoofdprijs.

Het farmaceutische bedrijf AveXis heeft op 18 oktober laten weten dat het bij de Europese, Amerikaanse en Japanse medicijnagentschappen een verzoek heeft ingediend voor markttoelating van AVXS 101 voor kinderen met SMA type 1.

Wat is AVXS-101

AVXS-101 is een gentherapie voor SMA waarbij gebruik wordt gemaakt van een virus. Virussen zijn er heel goed in om stukjes erfelijk materiaal (DNA of RNA) in een cel ‘in te bouwen’. Het middel AVXS-101 maakt hier gebruik van. Het ziekmakende virusdeel wordt verwijderd en het menselijke SMN1 gen wordt erin gebouwd. Na het toedienen van het virus, worden de lichaamscellen ‘besmet’ en laat het virus het erfelijk materiaal dat het met zich meedraagt – in dit geval het SMN1 gen – achter in alle cellen. De toediening gebeurt op dit moment met een eenmalig infuus.

Hoe ziet de goedkeuringsprocedure eruit?

In Europa beoordeelt de EMA of een medicijn tot de markt toegelaten kan worden en zo ja, voor welke ziekte. De EMA kijkt aan de hand van de ingediende documenten of een middel veilig en effectief genoeg is om op de markt verkocht te mogen worden. De EMA zal nu eerst kijken of het verzoek van AveXis in behandeling wordt genomen. Als het oordeel positief uitvalt, kan het uiterlijk zeven maanden duren voor de EMA beslist. Daarna mag het bij een positieve beslissing verkocht worden. 

Wat betekent dit voor mensen met SMA in Nederland?

We weten nog niet of de EMA het dossier in behandeling neemt. Ook daarna is de uitkomst nog onzeker. Als de goedkeuring er komt volgt de grootste hobbel: gaat het middel ook vergoed worden? En daar dreigt een groot probleem.

Een prijs van vele miljoenen

Uitgerekend gisteren meldde de baas van Novartis, de eigenaar van Avexis, tijdens een bespreking met aandeelhouders dat hij een prijs voor deze gentherapie van tussen de 4 en 5 miljoen dollar als kosteneffectief beschouwt. Dit wordt voor Novartis de basis voor het vaststellen van de uiteindelijke prijs voor dit geneesmiddel.

'Ik ben verbijsterd over dit proefballonnetje van Novartis waaruit geen enkel gevoel blijkt voor de maatschappelijke discussie over de houdbaarheid en betaalbaarheid van de zorg. Op deze manier wordt de ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen de das omgedaan,' aldus Marcel Timmen, directeur van Spierziekten Nederland. 'We zullen ervoor moeten zorgen dat het tij gekeerd wordt.'

Kijk voor meer informatie over gentherapie en AVXS 101 op smaonderzoek.nl.

Terug naar overzicht