Resultaat onderzoek RNA-therapie voor myotone dystrofie

Door: Prinses Beatrix Spierfonds

Onderzoeker Leontien van der Bent promoveerde op haar onderzoek naar een RNA-therapie voor myotone dystrofie. In haar onderzoek ontdekte zij een manier om de opname van de mogelijke medicijnen te verbeteren. 

Beter begrip van opname 
Myotone dystrofie wordt veroorzaakt door een fout in het DNA. Het gevolg: de aanmaak van verkeerde kopieën en daardoor ernstige schade aan cellen in de spieren en de hersenen. Met steun van het Spierfonds zijn moleculen ontdekt die de werking van de foute kopieën kunnen onderdrukken. Dit zou een goede behandeling kunnen zijn voor mensen met myotone dystrofie. Maar dan moeten deze moleculen wel op de juiste plaatsen in het lichaam terechtkomen.

“Het doel van mijn onderzoek was om de opname van de therapeutische moleculen te verbeteren”, vertelt dr. Van der Bent. “Zo hebben we in het onderzoek een dragermolecuul gevonden dat de opname in gekweekte cellen verbetert. Daarnaast hebben we bepaald wat voor concentratie bereikt moet worden voor een therapeutisch effect. Het betreft nog preklinisch onderzoek – in het laboratorium – maar hopelijk dragen de resultaten van dit onderzoek uiteindelijk bij aan de ontwikkeling van een therapie.”

Promotie 
Leontien van der Bent promoveerde op dit onderzoek op donderdag 27 augustus aan de Radboud Universiteit. Het onderzoek van dr. Van der Bent werd uitgevoerd onder leiding van prof. dr. Roland Brock en dr. Rick Wansink en werd mogelijk gemaakt door het Prinses Beatrix Spierfonds en Spieren voor Spieren.

Zie ook het nieuwsbericht en uitgebreide informatie over het onderzoek op de website van het Spierfonds

Terug naar overzicht